近年來，中國原研藥物崛起加速，以吡咯替尼為代表的小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI）目前已廣泛應(yīng)用于HER2陽性乳腺癌患者的治療。吡咯替尼是中國自主研發(fā)的小分子、不可逆、泛HER受體的TKI。目前經(jīng)過大量的臨床實踐，吡咯替尼已成為乳腺癌晚期抗HER2一線治療優(yōu)選及二線標(biāo)準(zhǔn)治療。

2023年10月，關(guān)于吡咯替尼晚期一線治療HER2陽性乳腺癌的PHILA研究也正式發(fā)表在The British Medical Journal（IF=105.7）。在惠及更多晚期患者之外，吡咯替尼在早期乳腺癌中也有完整臨床研究布局。吡咯替尼憑借其在乳腺癌抗HER2治療中的出色表現(xiàn)，正在逐步改變HER2陽性乳腺癌從晚期到早期的治療格局。

吡咯替尼是一個小分子的TKI，是我們國家自主研發(fā)生產(chǎn)的1.1類新藥。徐兵河院士團隊發(fā)表在《英國醫(yī)學(xué)雜志》上的PHILA研究詳細結(jié)果進一步全面地總結(jié)了，HER2陽性乳腺癌患者晚期一線應(yīng)用吡咯替尼、曲妥珠單抗和單藥化療聯(lián)合治療的療效1。這項工作從治療理念到治療方法，再到治療效果都是突破性的。

在治療理念及方法上，基于徐院士對于腫瘤綜合治療的深入理解，PHILA研究采用的TKI聯(lián)合曲妥珠單抗和多西他賽（PyHT）的大小分子聯(lián)合方案，在理論上有實質(zhì)性的突破。在治療效果上，PHILA研究研究組中位無進展生存期（mPFS）達到24.3個月，首次突破2年，是目前HER2陽性乳腺癌晚期一線III期臨床研究中mPFS最長的數(shù)據(jù)，登頂世界前列1。在HER2陽性乳腺癌晚期一線治療應(yīng)用該大小分子聯(lián)合方案是我們近年來在乳腺癌綜合治療中具有里程碑意義的突破。尤其是針對(新)輔助治療中接受過曲妥珠單抗治療的患者，PyHT方案顯示出了更加優(yōu)異的療效，mPFS尚未成熟，HR值達到了0.23。

在使用的過程當(dāng)中，我們發(fā)現(xiàn)吡咯替尼有兩個顯著特點。第一，吡咯替尼副作用可防可控，主要副作用為腹瀉，且在絕大部分患者中可用藥物預(yù)防或控制。同時經(jīng)過一段時間治療后，患者本身可以耐受。第二，吡咯替尼對多種轉(zhuǎn)移的病灶都能夠迅速地產(chǎn)生明顯治療效果，為醫(yī)生和患者建立治療信心。

吡咯替尼的出色療效讓我們看到了中國創(chuàng)新藥的崛起。相信隨著醫(yī)療改革的深入以及臨床醫(yī)生、臨床研究者和新藥研發(fā)者的共同努力，未來將有更多的中國創(chuàng)新藥為患者帶來新希望。