東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：羅氏旗下基因泰克近日宣布，美國 FDA 批準(zhǔn) Gazyva 一項(xiàng)補(bǔ)充性生物制劑許可申請 (sBLA)，許可 Gazyva 與苯丁酸氮芥合并用于治療先前未經(jīng)治療的慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL) 患者。此次 sBLA 基于一項(xiàng)一對(duì)一的 CLL11 研究 2 期數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示與利妥昔單抗 + 苯丁酸氮芥相比，Gazyva+ 苯丁酸氮芥對(duì)多項(xiàng)臨床終點(diǎn)有明顯改善。

    這次的批準(zhǔn)包括來自該 2 期研究的完全緩解 (CR) 及微小殘留病 (MRD) 數(shù)據(jù)。此外，來自 1 期研究的 Gazyva+ 苯丁酸氮芥與苯丁酸氮芥單獨(dú)用藥對(duì)比的總生存期 (OS) 數(shù)據(jù)也被加入標(biāo)簽中。

    “相比利妥昔單抗與苯丁酸氮芥合并用藥，Gazyva 是首款也是唯一一款與苯丁酸氮芥合用可明顯改善先前未經(jīng)治療慢性淋巴細(xì)胞白血病患者無進(jìn)進(jìn)展生存期的藥物，”基因泰克首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開發(fā)主管、醫(yī)學(xué)博士 Horning 稱?！斑@些新的數(shù)據(jù)促進(jìn)了我們對(duì)這一疾病的理解及治療，這次批準(zhǔn)為患有這種難以治療疾病的患者提供了一種重要的治療選擇。”

    此次 sBLA 批準(zhǔn)采用以下數(shù)據(jù)對(duì) Gazyva 處方信息進(jìn)行了更新：

    1、與利妥昔單抗 + 苯丁酸氮芥相比，Gazyva+ 苯丁酸氮芥使患者達(dá)到完全緩解的人數(shù)大約是前者的三倍（兩者的完全緩解率分別為 8.8% 與 26.1%）。

    2、與利妥昔單抗 + 苯丁酸氮芥相比，Gazyva+ 苯丁酸氮芥使先前未經(jīng)治療 CLL 患者的無進(jìn)展生存期幾乎延長一年（兩者的無進(jìn)展生存期中位數(shù)分別為 14.9 個(gè)與 26.7 個(gè)月）。

    3、在達(dá)到完全緩解、異常血細(xì)胞計(jì)數(shù)有或沒有恢復(fù)的人中，Gazyva 治療組與利妥昔單抗治療組患者分別有 19%(18/94) 與 6%(2/34) 的人其骨髓 MRD 呈陰性，分別有 41% 與 12% 的人其周邊血液 MRD 呈陰性。MRD 呈陰性意味著已發(fā)現(xiàn)不到癌癥殘留痕跡。

    4、來自 CLL11 研究 1 期數(shù)據(jù)顯示，Gazyva+ 苯丁酸氮芥治療患者的死亡率為 9%(22/238)，相比之下，苯丁酸氮芥單獨(dú)治療患者的死亡率為 20%。平均總生存期尚未獲得。

    Gazyva 可引起嚴(yán)重或危及生命的副作用，包括乙型肝炎再激活、進(jìn)行性多灶性白質(zhì)腦病 (PML)、輸液反應(yīng)、腫瘤溶解綜合征、感染、低白細(xì)胞計(jì)數(shù)。Gazyva 最常見副作用是輸液反應(yīng)、低白細(xì)胞計(jì)數(shù)、低血小板計(jì)數(shù)、低紅細(xì)胞計(jì)數(shù)、發(fā)熱、咳嗽、惡心和腹瀉。

    Gazyva 是首款以 FDA 突破性治療藥物資格獲批的藥物，這款藥物于 2013 年 11 月 1 日被批準(zhǔn)與苯丁酸氮芥合并用于先前未經(jīng)治療的 CLL，2014 年 7 月在歐洲以 Gazyvaro 為商品名被歐盟批準(zhǔn)用于相同適應(yīng)癥。Gazyva 還在廣泛的開發(fā)項(xiàng)目中被研究用于各種癌癥，包括在多項(xiàng) 3 期研究中被測試用于非霍奇金淋巴瘤 (NHL)。