東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：諾華及其賓夕法尼亞大學(xué)合作伙伴的新型癌癥治療藥物 CTL019 正在通過另一輪的早期研究，這類藥物可通過訓(xùn)練免疫系統(tǒng)來抑制腫瘤細(xì)胞，早期研究已顯示出該類藥物一流的結(jié)果及光明的前景。

在一項(xiàng)白血病研究中，CTL019 使 92% 患者的癌癥消失，臨床試驗(yàn)中對(duì)淋巴瘤有很好的療效，結(jié)果在美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì) (ASH) 年會(huì)上發(fā)布，這也激起了人們的希望，該款藥物可能會(huì)改變血液腫瘤的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。

諾華候選藥物屬于一種新類型藥物，這類藥物通過將 T 細(xì)胞從患者血液中移除、并用具有靶向機(jī)制的嵌合抗原受體 (CARs) 來武裝它們，嵌合抗原受體可以找出并結(jié)合到表達(dá)在癌癥細(xì)胞上的蛋白。將 CAR 武裝的 T 細(xì)胞（CAR-Ts）輸注回患者體內(nèi)，它們可以在體內(nèi)導(dǎo)向追蹤癌癥并對(duì)其發(fā)起攻擊。

在 ASH 上發(fā)布的第一項(xiàng)試驗(yàn)中，研究者用 CTL019 對(duì) 39 名患有罕見并致命的急性淋巴細(xì)胞白血病兒童進(jìn)行治療，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，有 36 名兒童（92%）在輸注該藥物后經(jīng)歷了完全緩解。6 個(gè)月后，70% 的響應(yīng)者仍處于緩解中，75% 的兒童仍存活，研究人員表示道。

在一項(xiàng)單獨(dú)的研究中，CTL019 在 5 名濾泡性淋巴瘤患者中達(dá)到了 100% 的緩解率和 80% 的完全緩解率，這款治療藥物使 11 名彌漫大 B 細(xì)胞淋巴瘤患者中 5 名患者的腫瘤縮小，到第三個(gè)月時(shí)，36% 的人未顯示有疾病跡象，研究人員稱。

在一項(xiàng) 24 名患者參與的慢性淋巴細(xì)胞白血病 2 期研究中，CTL019 達(dá)到 42% 的緩解率，一半的受試者出現(xiàn)完全緩解。在 9 個(gè)月的隨訪中，研究者指出有 68% 的總生存率。

在每一項(xiàng)研究中，一些或全部的患者經(jīng)歷了細(xì)胞因子釋放綜合征 (CRS)，這是人體對(duì)細(xì)胞治療藥物的一種響應(yīng)，這種響應(yīng)可導(dǎo)致類似流感的癥狀，甚至?xí)?dǎo)致一些病例死亡。諾華報(bào)道了三例與 CTL019 相關(guān)的 CRS 相關(guān)死亡，指出每個(gè)死亡病例的感染都是獨(dú)立的，該綜合征嚴(yán)重程度往往與疾病負(fù)擔(dān)相對(duì)應(yīng)。

總的來說，研究者們正在通報(bào) CTL019 最新研究結(jié)果作為 CAR-T 治療藥物用于血液腫瘤具有改變性作用的進(jìn)一步證據(jù)，諾華正在推進(jìn)這款藥物快速朝著商業(yè)化前進(jìn)，因?yàn)樵摴鞠蛸e夕法尼亞大學(xué)投入了資金，并準(zhǔn)備推進(jìn)其突破性治療藥物進(jìn)入一項(xiàng)關(guān)鍵研究。

“細(xì)胞治療領(lǐng)域的創(chuàng)新目前正在加速，”諾華細(xì)胞及基因治療藥物主管 Azam 在一份聲明中表示?！爱?dāng)我們看到幾乎沒有治療選擇的患者對(duì) CTL019 有響應(yīng)時(shí)，那是令人難以置信地激動(dòng)。諾華將利用我們?cè)谀锼蛊皆脑O(shè)施（通過 FDA 批準(zhǔn) GMP 的第一個(gè)用于生產(chǎn)細(xì)胞治療藥物的地點(diǎn)）及與賓夕法尼亞大學(xué)合作的 CTL019 多中心研究，在臨床試驗(yàn)中擴(kuò)大這款治療藥物到達(dá)其它患者手中?！?/div>