東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：羅氏旗下基因泰克近日宣布，美國 FDA 批準 Gazyva 一項補充性生物制劑許可申請 (sBLA)，許可 Gazyva 與苯丁酸氮芥合并用于治療先前未經(jīng)治療的慢性淋巴細胞白血病(CLL) 患者。此次 sBLA 基于一項一對一的 CLL11 研究 2 期數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示與利妥昔單抗 + 苯丁酸氮芥相比，Gazyva+ 苯丁酸氮芥對多項臨床終點有明顯改善。
這次的批準包括來自該 2 期研究的完全緩解 (CR) 及微小殘留病 (MRD) 數(shù)據(jù)。此外，來自 1 期研究的 Gazyva+ 苯丁酸氮芥與苯丁酸氮芥單獨用藥對比的總生存期 (OS) 數(shù)據(jù)也被加入標簽中。
“相比利妥昔單抗與苯丁酸氮芥合并用藥，Gazyva 是首款也是唯一一款與苯丁酸氮芥合用可明顯改善先前未經(jīng)治療慢性淋巴細胞白血病患者無進進展生存期的藥物，”基因泰克首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開發(fā)主管、醫(yī)學博士 Horning 稱?！斑@些新的數(shù)據(jù)促進了我們對這一疾病的理解及治療，這次批準為患有這種難以治療疾病的患者提供了一種重要的治療選擇?！?/div>
此次 sBLA 批準采用以下數(shù)據(jù)對 Gazyva 處方信息進行了更新：
1、與利妥昔單抗 + 苯丁酸氮芥相比，Gazyva+ 苯丁酸氮芥使患者達到完全緩解的人數(shù)大約是前者的三倍（兩者的完全緩解率分別為 8.8% 與 26.1%）。
2、與利妥昔單抗 + 苯丁酸氮芥相比，Gazyva+ 苯丁酸氮芥使先前未經(jīng)治療 CLL 患者的無進展生存期幾乎延長一年（兩者的無進展生存期中位數(shù)分別為 14.9 個與 26.7 個月）。
3、在達到完全緩解、異常血細胞計數(shù)有或沒有恢復的人中，Gazyva 治療組與利妥昔單抗治療組患者分別有 19%(18/94) 與 6%(2/34) 的人其骨髓 MRD 呈陰性，分別有 41% 與 12% 的人其周邊血液 MRD 呈陰性。MRD 呈陰性意味著已發(fā)現(xiàn)不到癌癥殘留痕跡。
4、來自 CLL11 研究 1 期數(shù)據(jù)顯示，Gazyva+ 苯丁酸氮芥治療患者的死亡率為 9%(22/238)，相比之下，苯丁酸氮芥單獨治療患者的死亡率為 20%。平均總生存期尚未獲得。
Gazyva 可引起嚴重或危及生命的副作用，包括乙型肝炎再激活、進行性多灶性白質(zhì)腦病 (PML)、輸液反應(yīng)、腫瘤溶解綜合征、感染、低白細胞計數(shù)。Gazyva 最常見副作用是輸液反應(yīng)、低白細胞計數(shù)、低血小板計數(shù)、低紅細胞計數(shù)、發(fā)熱、咳嗽、惡心和腹瀉。
Gazyva 是首款以 FDA 突破性治療藥物資格獲批的藥物，這款藥物于 2013 年 11 月 1 日被批準與苯丁酸氮芥合并用于先前未經(jīng)治療的 CLL，2014 年 7 月在歐洲以 Gazyvaro 為商品名被歐盟批準用于相同適應(yīng)癥。Gazyva 還在廣泛的開發(fā)項目中被研究用于各種癌癥，包括在多項 3 期研究中被測試用于非霍奇金淋巴瘤 (NHL)。
文章推薦
