東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：百健艾迪在朝著建立自己的血友病 A 和 B 基因治療項(xiàng)目上已采取了下一步的重大措施。這家生物科技巨頭及其最新任命的內(nèi)部專(zhuān)家 Danos 已在執(zhí)行與 San Raffaele-Telethon 基因治療研究所 (TIGET) 達(dá)成的一項(xiàng)協(xié)議，開(kāi)發(fā)他們認(rèn)為有前景的、會(huì)成為血友病持久治療的藥物。

    該協(xié)議涉及的資金不大，像這樣的臨床前協(xié)議也不會(huì)引起該領(lǐng)域之外制藥公司的過(guò)分關(guān)注，百健艾迪一直在細(xì)心地操作這些項(xiàng)目，它們可能出現(xiàn)在下一波的基因治療藥物中。

    用于這種疾病的新藥一直在上市，并能提供持久的治療，但用于血友病的一款有效的基因治療藥物插入一個(gè)矯正基因后，對(duì)患有這種潛在致命的出血疾病來(lái)說(shuō)，這將標(biāo)志著一巨大的轉(zhuǎn)變。隨著大的玩家在這一領(lǐng)域投入巨資，正在進(jìn)行的該早期項(xiàng)目將會(huì)非常迅速地進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)。

    百健艾迪在血友病領(lǐng)域已經(jīng)是一個(gè)大的玩家，并且在多發(fā)性硬化癥領(lǐng)域廣泛受到尊重，該公司正投入大約 500 萬(wàn)美元及兩年的研究支持來(lái)啟動(dòng)這些項(xiàng)目。然而該公司會(huì)利用 TIGET 專(zhuān)門(mén)以肝細(xì)胞為目標(biāo)的慢病毒載體技術(shù)。

    “這是下一代基因治療藥物，”百健艾迪研發(fā)主管 Williams 在幾周前舉行的摩根大通會(huì)議上稱(chēng)。在今的天交易預(yù)覽中，Williams 強(qiáng)調(diào)該公司想得到合適的藥物輸送載體，并指出他們正致力于大的載荷。

    過(guò)去兩年，隨著開(kāi)發(fā)商如 Bluebird bio（與塞爾基因合作）回歸到這一領(lǐng)域并注入活力，基因治療藥物的研發(fā)已經(jīng)活躍起來(lái)，此前第一代基因治療藥物因出現(xiàn)致命的副作用而被擱置。百健艾迪有一些使命要完成，因?yàn)檠巡∫殉蔀樾乱徊ㄉ锟萍脊镜闹饕繕?biāo)。Spark Therapeutics 正與輝瑞專(zhuān)注于血友病。其它玩家有 Dimension Therapeutics 和 ReGenX BioSciences 等。

    他們都在為持久的治愈而努力?！把巡』颊咄ǔＰ枰K生治療來(lái)控制危險(xiǎn)的出血，但希望基因治療藥物某一天可以通過(guò)一次劑量而獲得持久的治療，”Danos 在一份聲明中表示。