東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：美國(guó) FDA 最近正式宣布批準(zhǔn) NPS 公司開(kāi)發(fā)的罕見(jiàn)病藥物 Natpara 上市。

    這種注射用藥物主要是通過(guò)替代人體的甲狀旁腺激素來(lái)治療一種名為甲狀旁腺功能減退的罕見(jiàn)內(nèi)分泌紊亂疾病。這種疾病會(huì)導(dǎo)致患者鈣缺乏和維生素 D 合成受阻，并最終導(dǎo)致包括肌肉疼痛、骨密度問(wèn)題等并發(fā)癥。在一些急性病例中甚至?xí)?dǎo)致心律失常的后果。

    Natpara 的申報(bào)之路可謂是一波多折。先是 FDA 將其先行實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)審查的時(shí)間延長(zhǎng)到了三個(gè)月，再是 FDA 下屬專(zhuān)家委員會(huì)對(duì)這一藥物研究中采用的生物標(biāo)記物提出質(zhì)疑。

    更嚴(yán)重的是，一些專(zhuān)家直指臨床前研究中接受該藥物治療的動(dòng)物出現(xiàn)了白血病的癥狀。這些都為 Natpara 的前途蒙上了一層陰影。即使專(zhuān)家委員會(huì)最終以 8:5 的微小差距通過(guò)了這一藥物，專(zhuān)家們?nèi)灾赋鲞@一藥物在改善骨密度和降低患者尿鈣含量方面并不僅如人意。

    不過(guò)，F(xiàn)DA 最終選擇通過(guò)這一藥物。其重要原因在于目前美國(guó)共有 6 萬(wàn)名甲狀旁腺功能減退患者，目前尚沒(méi)有有效的治療方案可供這些患者選擇。FDA 表示，相對(duì)于其他治療方案，Natpara 能夠明顯提高患者的血鈣濃度。FDA 要求 NPS 在銷(xiāo)售 Natpara 時(shí)附上該藥物可能有引起白血病的風(fēng)險(xiǎn)。

    Natpara 的最終獲批使得 Shire 公司成為了最終贏家。Shire 公司今年年初以 52 億美元收購(gòu)了 NPS 公司以擴(kuò)充其在罕見(jiàn)病研究方面的實(shí)力。而今，NPS 公司已經(jīng)向其證明了這起收購(gòu)案的物有所值。據(jù)了解，這起收購(gòu)案將于今年第一季度正式完成。