東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：1 月 23 日，美國 FDA 批準 Natpara（甲狀旁腺激素）用于控制甲狀旁腺功能減退患者的低血鈣癥，這是一種罕見疾病，在美國影響大約 6 萬人。當(dāng)人體異常分泌低水平的可以幫助調(diào)節(jié)人體內(nèi)鈣、磷水平的甲狀旁腺激素時，就會發(fā)生甲狀旁腺功能減退。
甲狀旁腺功能減退由甲狀旁腺功能喪失引起，在手術(shù)切除甲狀旁腺時最常發(fā)生，很少由自身免疫或先天性疾病引起。甲狀旁腺功能減退患者可經(jīng)歷麻木、刺痛、肌肉顫搐、肌痙攣或肌抽筋、異常心律及低血鈣水平引起的癲癇發(fā)作。甲狀旁腺功能減退還與長期并發(fā)癥如腎衰、腎結(jié)石、出現(xiàn)白內(nèi)障及軟組織鈣化相關(guān)。
Natpara 是一種一天注射一次的激素注射劑，它有助于調(diào)節(jié)人體內(nèi)的鈣水平。FDA 因 Natpara 旨在治療罕見疾病而授予其孤兒藥資格。
“甲狀旁腺功能減退患者的治療選擇有限，他們面臨著嚴重影響其生命質(zhì)量的挑戰(zhàn)性癥狀，”FDA 藥物評價與研究中心代謝與內(nèi)分泌產(chǎn)品部門主任、醫(yī)學(xué)博士 Guettier 稱。“這款產(chǎn)品為體內(nèi)鈣水平不能通過鈣補充劑及活性形式維生素 D 得到控制的患者提供了一種替代選擇?！?/div>
Natpara 的安全性及有效性在一項 124 名受試者參與的臨床試驗中得到評價，受試者被隨機配給 Natpara 或安慰劑。這項試驗旨在確定 Natpara 是否可以作為活性形式維生素 D 或受試者服用的口服鈣的替代品，或用來減少活性形式維生素 D 或口服鈣的用量。
結(jié)果顯示，與安慰治療受試者相比，42% 的 Natpara 治療受試者在減少鈣補充劑及活性形式維生素 D 劑量的基礎(chǔ)上能夠達到正常血鈣水平。
Natpara 帶有一項黑框警告，提醒在 Natpara 的大鼠研究中觀察到過骨癌（骨肉瘤）。目前尚不清楚人身上發(fā)生的骨肉瘤是否由 Natpara 引起，但由于潛在的骨肉瘤風(fēng)險，Natpara 僅被推薦用于低血鈣癥不能通過鈣補充劑及活性形式維生素 D 而得到控制的患者，及用于使用 Natpara 后潛在收益被認為超過其潛在風(fēng)險的患者。在一項風(fēng)險評估及減災(zāi)策略 (REMS) 下，Natpara 僅通過一種受限制的計劃獲取。
Natpara 治療受試者中觀察到的最常見副作用有酸麻感、搔癢、刺痛感或皮膚灼熱、低血鈣、頭痛、高血鈣及惡心。Natpara 由位于新澤西州貝德明斯特的 NPS 制藥生產(chǎn)。
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