東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：作為基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9的領(lǐng)跑者，Intellia Therapeutics近日宣布與諾華展開一項(xiàng)長達(dá)5年的研發(fā)合作計(jì)劃，主要致力于加速發(fā)展CRISPR/Cas9技術(shù)在CAR-T細(xì)胞治療和造血干細(xì)胞中的應(yīng)用。此次合作僅僅在Intellia與Atlas Venture和Caribou Biosciences合作3個(gè)月之后，再次證明了Intellia的團(tuán)隊(duì)和研發(fā)能力。

    以CRISPR/Cas9為基礎(chǔ)的基因編輯技術(shù)在一系列基因治療的應(yīng)用領(lǐng)域都展現(xiàn)出極大的應(yīng)用前景，如血液病、腫瘤和其他遺傳疾病。CRISPR/Cas9在多種類型的細(xì)胞和組織中都具有高效精確的基因編輯能力，在CAR-T、造血干細(xì)胞等體外治療手段中是一個(gè)非常理想的操作平臺，在體內(nèi)也可適用。

    根據(jù)合作協(xié)議，諾華將享有此次合作研發(fā)項(xiàng)目中CAR-T的專利權(quán)，而諾華會(huì)和Intellia共同推進(jìn)關(guān)于造血干細(xì)胞治療的多個(gè)項(xiàng)目，并且雙方同意共同分配研發(fā)和所有權(quán)，這將會(huì)使Intellia獨(dú)立發(fā)展造血干細(xì)胞生產(chǎn)管線內(nèi)部的所有權(quán)。

    此外，為了增加Intellia持有的股權(quán)，諾華向Intellia支付了預(yù)付款，并且為未來5年的合作提供了技術(shù)支持和研發(fā)費(fèi)用。Intellia也將有資格獲得后續(xù)研發(fā)成功的報(bào)酬和專利費(fèi)。除此之外，Intellia還將在一些自己的生產(chǎn)管線中獲得某些諾華的知識產(chǎn)權(quán)和技術(shù)。Intellia還在其他治療領(lǐng)域享有與其他合作伙伴合作的權(quán)利。

    Intellia的CEO和聯(lián)合創(chuàng)始人Nessan Bermingham博士表示，Intellia與諾華的合作將會(huì)極大地推動(dòng)將CRISPR/Cas9轉(zhuǎn)化為實(shí)際治療手段的應(yīng)用，CAR-T和造血干細(xì)胞治療是CRISPR/Cas9技術(shù)極具代表性的應(yīng)用領(lǐng)域和契機(jī)，而諾華毫無疑問是這兩項(xiàng)治療領(lǐng)域的領(lǐng)跑者，與諾華合作可以加速發(fā)展產(chǎn)品的研發(fā)。

    關(guān)于Intellia Therapeutics

    Intellia Therapeutics是2014年成立的生物技術(shù)公司，主要致力于CRISPR/Cas9技術(shù)在治療領(lǐng)域的發(fā)展，Intellia 獨(dú)家享有一項(xiàng)在CRISPR/Cas9技術(shù)治療領(lǐng)域極為重要的知識產(chǎn)權(quán)，2014年，Intellia Therapeutics獲得了Atlas Venture和諾華的首輪融資。