東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：FDA 批準(zhǔn)諾華帕瑞肽（Signifor）一種一月注射一次的劑型用于肢端肥大癥治療，這是一種罕見的生長激素疾病，它可導(dǎo)致毀容和死亡。

諾華表示，這款肌肉注射給藥的治療藥物可以與人體的生長抑素受體相結(jié)合，減少過多的生長激素及胰島素樣生長因子 1 的產(chǎn)生（疾病的根源），降低肢端肥大癥標(biāo)志性的手及臉面腫脹，改善患者的結(jié)局。在兩項 3 期試驗中，這款孤兒藥達(dá)到了調(diào)整未經(jīng)治療或服用新一代生長抑素患者生長激素及 IGF-1 水平的目標(biāo)。

帕瑞肽一天使用兩次的劑型已被批準(zhǔn)用于治療腎上腺皮質(zhì)機(jī)能亢進(jìn)，此次批準(zhǔn)后，帕瑞肽將可能成為諾華自家奧曲肽的后繼產(chǎn)品，奧曲肽是一款用于肢端肥大癥的重磅炸彈級注射劑藥物，其在美國的專利今年已到期。諾華稱，這一疾病全球的發(fā)病率大約為百萬分之六十，但由于診斷困難，其真實發(fā)病率可能是這一數(shù)字的五倍還多。

“FDA 批準(zhǔn)帕瑞肽用于肢端肥大癥對醫(yī)師及患有這種難以治療的腦垂體疾病患者來說是一個重要的日子，凸顯了我們繼續(xù)幫助患者管理罕見疾病的承諾，”諾華負(fù)責(zé)的腫瘤總裁 Strigini 稱?！拔覀兒芨吲d一種新的治療選擇可以用來解決肢端肥大癥無法控制的影響，并對不久將來把這款迫切需要的治療藥物提供給全球患者持樂觀態(tài)度。”

但諾華在肢端肥大癥領(lǐng)域不是唯一的競爭者。羅氏去年與 Chiasma 達(dá)成一項 5.95 億美元的協(xié)議，并獲得了用于這一疾病的一款處于 3 期試驗階段的口服試驗藥物，該公司認(rèn)為這款藥物可擾亂以注射劑為主導(dǎo)的肢端肥大癥藥物市場。

另外，諾華還與以色列 BioLineRx 達(dá)成一項協(xié)議，以 1000 萬美元收購得 BioLineRx 公司 12.8% 的股份，并有權(quán)對其早期項目進(jìn)行合作。根據(jù)該協(xié)議，BioLineRx 將把候選藥物以每款 500 萬美元轉(zhuǎn)讓給諾華，作為許可權(quán)，諾華同意投入 50% 的研發(fā)成本。

與此同時，該瑞士制藥商正在將錢投入到其擁有良好前景的研發(fā)線，去年該公司在研發(fā)上投入了大約 99 億美元，占到其總收入的 17%。諾華對其研究線有很大的期望，預(yù)測未來四年其 14 款候選藥物上市的話，其每年的銷售額會突破 10 億美元。