東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：近日，北京大學(xué)血液病研究所在急性早幼粒細(xì)胞白血病(APL)的臨床研究方面取得重大進(jìn)展。2014年12月4日，國(guó)際醫(yī)學(xué)頂級(jí)雜志《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（New England Journal of Medicine，影響因子54.42)以通信形式發(fā)表北京大學(xué)人民醫(yī)院、北京大學(xué)血液病研究所主鴻鵠、黃曉軍為作者的臨床研究成果：“口服砷劑和維甲酸治療非高危急性早幼粒細(xì)胞白血病”[Zhu HH, Huang XJ，Oral Arsenic and Retinoic Acid for Non–High-Risk Acute Promyelocytic Leukemia，New England journal of medicine 2014，371（23）：2239-2241]。這是該研究團(tuán)隊(duì)今年在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表的第2篇系列研究文章。

　　

    急性早幼粒細(xì)胞白血病是一種起病兇險(xiǎn)的惡性血液病，單純依賴(lài)化療患者復(fù)發(fā)率高，總體生存較差。維甲酸與砷劑聯(lián)合治療作為急性早幼粒細(xì)胞白血病診治首選方案，被業(yè)界稱(chēng)為“夢(mèng)幻組合”，根治率達(dá)到90%以上。此前黃曉軍課題組在國(guó)際上首次通過(guò)前瞻臨床試驗(yàn)證實(shí)口服砷劑和靜脈砷劑具有相似的療效和安全性，成果發(fā)表于2013年國(guó)際腫瘤學(xué)頂級(jí)期刊Journal of Clinical Oncology（影響因子18.03）。在此基礎(chǔ)上，課題組2013年2月設(shè)計(jì)了新的臨床試驗(yàn)，共納入20例初診非高危急性早幼粒細(xì)胞白血病病人（白細(xì)胞小于1萬(wàn)）,僅用兩種口服藥物（復(fù)方黃黛片和維甲酸），不要傳統(tǒng)的化療藥物，不輸液，緩解后不用再住院，總治療時(shí)間為8個(gè)月，結(jié)果顯示所有病人都達(dá)到完全緩解，利用目前最敏感的實(shí)時(shí)定量PCR方法證實(shí)所有病人都可以達(dá)到血病基因轉(zhuǎn)陰，更為重要的是所有病人在達(dá)到緩解（約1個(gè)月）后均不再需要住院治療，不影響正常工作和學(xué)習(xí)，生活質(zhì)量接近正常人，醫(yī)療費(fèi)用較低。

　　

    上述成果在國(guó)際上首次證實(shí)“不化療，不輸液，僅用兩個(gè)口服藥物治療急性早幼粒細(xì)胞白血病”的可行性，使急性早幼粒細(xì)胞白血病治療更為簡(jiǎn)便，避免化療帶來(lái)的多種副作用，大大提高了病人的生活質(zhì)量，同時(shí)減輕了患者醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。該項(xiàng)研究使得我國(guó)急性早幼粒細(xì)胞白血病的治療領(lǐng)域穩(wěn)居國(guó)際前列，成為推動(dòng)該領(lǐng)域發(fā)展的重要力量。

　　

    論文第一作者為北京大學(xué)人民醫(yī)院主鴻鵠副主任醫(yī)師，通訊作者為黃曉軍教授，研究得到國(guó)家自然科學(xué)基金、北京市科技計(jì)劃項(xiàng)目、北京市科委首都特色重點(diǎn)項(xiàng)目、北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心的資助。