東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：12 月 3 日，美國(guó) FDA 批準(zhǔn) Blincyto (blinatumomab)用于治療費(fèi)城染色體陰性前體 B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病 (B-cell ALL) 患者，這種疾病是一種不常見形式的 ALL。
前體 B-cell ALL 是一種增長(zhǎng)快速的癌癥，該病患者的骨髓產(chǎn)生太多的 B 細(xì)胞淋巴母細(xì)胞，這種細(xì)胞是一種不成熟的白細(xì)胞。費(fèi)城染色體是有時(shí)發(fā)生在白血病患者骨髓中的一種異常。國(guó)家癌癥研究所預(yù)測(cè)，2014 年將有 6020 名美國(guó)人被確診患有 ALL，有 1440 人將死于這種疾病。
Blincyto 是一種免疫治療藥物，這類藥物可利用人體某部分免疫系統(tǒng)來(lái)抗擊疾病如癌癥。Blincyto 是獲批的首款通過(guò)人體 T 細(xì)胞來(lái)毀滅白血病細(xì)胞的藥物，T 細(xì)胞是一種白細(xì)胞或淋巴細(xì)胞。
這款藥物可作為 CD19 蛋白與 CD3 蛋白之間的一種連接器，CD19 被發(fā)現(xiàn)于大多數(shù) B 細(xì)胞淋巴母細(xì)胞表面，而 CD3 是 T 細(xì)胞表面的一種蛋白質(zhì)。這款藥物適用于治療后癌癥又惡化（復(fù)發(fā)性）或?qū)ο惹爸委煙o(wú)效（難治性）的患者。
“免疫治療藥物，尤其是擁有獨(dú)特作用機(jī)制的 Blincyto，對(duì)于白血病患者特別有前景，”FDA 藥物評(píng)價(jià)與研究中心代謝與腫瘤產(chǎn)品辦公室主任、醫(yī)學(xué)博士 Pazdur 稱?！坝捎谡J(rèn)識(shí)到了這種新型治療藥物的潛能，F(xiàn)DA 在突破性治療藥物資格計(jì)劃下積極與藥物申請(qǐng)者一起努力促使這種新型藥物獲得批準(zhǔn)?！?/div>
由于申請(qǐng)者通過(guò)初步臨床前證據(jù)證明這款藥物與現(xiàn)有可供使用治療藥物相比，可能會(huì)提供實(shí)質(zhì)性疾病改善；這款藥物在被提交上市申請(qǐng)時(shí)，對(duì)一種嚴(yán)重疾病治療的安全性或有效性可能有明顯改善；以及這款藥物旨在治療一種罕見疾病，所以 FDA 分別授予 Blincyto 突破性治療藥物資格、優(yōu)先審評(píng)及孤兒藥資格。
Blincyto 的獲批時(shí)間與其處方藥申請(qǐng)者付費(fèi)目標(biāo)日期 2015 年 5 月 19 日相比提前了 5 個(gè)多月，處方藥申請(qǐng)者付費(fèi)目標(biāo)日期是 FDA 計(jì)劃完成藥物審評(píng)的日期。
Blincyto 的安全性及有效性在一項(xiàng)有 185 名費(fèi)城染色體陰性復(fù)發(fā)或難治性前體 B-cell ALL 患者參與的臨床研究中得到評(píng)價(jià)。所有患者均以 Blincyto 輸液（一種通常利用針頭將藥物注射入血流中的方式）治療至少 4 周。結(jié)果顯示，32% 的受試者大約在 6.7 個(gè)月的時(shí)間未出現(xiàn)疾病證據(jù)（完全緩解）。
Blincyto 是在 FDA 加速批準(zhǔn)計(jì)劃下得到批準(zhǔn)的，這一計(jì)劃允許 FDA 基于顯示一款藥物對(duì)一種合理可能預(yù)測(cè)患者臨床收益的代理終點(diǎn)有效的臨床數(shù)據(jù)來(lái)批準(zhǔn)該藥物治療一種危及生命的疾病。
這一計(jì)劃可以更早地讓患者獲取有前景的新藥，但申請(qǐng)?jiān)撍幬锏墓拘枰M(jìn)行確證性臨床試驗(yàn)。FDA 要求 Blincyto 生產(chǎn)商進(jìn)行一項(xiàng)研究，以證實(shí)這款藥物可以改善復(fù)發(fā)或難治性費(fèi)城染色體陰性前體 B-cell ALL 受試者的生存期。
Blincyto 帶有一項(xiàng)黑框警告，提醒患者及衛(wèi)生保健專業(yè)人員，一些臨床試驗(yàn)受試者出現(xiàn)低血壓及治療初期呼吸困難問(wèn)題，并經(jīng)歷短期思維困難（腦?。┗蚱渌窠?jīng)系統(tǒng)副作用。
在 Blincyto 治療患者中，最常見的副作用有發(fā)燒 (發(fā)熱)、頭痛、組織腫脹 (外圍性水腫)、白細(xì)胞數(shù)量低引起發(fā)熱 (發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少)、惡心、低鉀 (低鉀血癥)、疲勞、便秘、腹瀉及震顫。
FDA 批準(zhǔn) Blincyto 時(shí)帶有一項(xiàng)風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估及減災(zāi)策略 (REMS)，它包含一項(xiàng)溝通計(jì)劃，用以告知衛(wèi)生保健供應(yīng)商有關(guān)產(chǎn)品的嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)及準(zhǔn)備和管理差錯(cuò)的可能性。Blincyto 由位于美國(guó)加利福尼亞州千橡市的安進(jìn)上市銷售。
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