東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：開發(fā)一個新藥到底需要花多少錢多年來一直是一個爭論不休的話題。近日，一項關(guān)于新藥研發(fā)成本的評估報告不僅沒有平息這些爭議，反而“惹禍上身”，引來新的風波。
美國塔夫茨大學（Tufts）藥物開發(fā)研究中心（CSDD）11 月 18 日公布的一份報告稱：開發(fā)一個新藥的平均成本大約為 25.6 億美元，其中包括 14 億美元的研發(fā)開支和 11.6 億美元的同期投資損失，這還不沒算每個藥物平均 3.12 億美元的售后開支。
塔夫茨的分析數(shù)據(jù)來自 10 個藥廠的 106 個研發(fā)項目，總和占全球前 50 名制藥企業(yè)銷售和研發(fā)投入的 35%。在此期間符合條件的候選藥一共 1442 個，從中隨機挑選 106 個進行數(shù)據(jù)收集和統(tǒng)計。
CSDD 是塔夫茨大學一個獨立的、非盈利性的學術(shù)研究機構(gòu)，成立于 1976 年，已有近 40 年的發(fā)展歷史。該中心致力于為生物醫(yī)藥公司、藥物監(jiān)管機構(gòu)以及政府等政策制定機構(gòu)提供戰(zhàn)略性的智庫研究報告，以幫助提高生物醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)效率與相關(guān)政策制定的質(zhì)量。在該中心 2003 年發(fā)布的相似的報告中，新藥平均開發(fā)成本的估算僅為 8.02 億美元。
CSDD 沒有想到，這份研究報告一經(jīng)發(fā)布就引起軒然大波，許多著名國際組織如無國界醫(yī)生（MSF）、可負擔癌癥治療聯(lián)盟（ Union for Affordable Cancer Treatment）都對這一報告提出了批評。無國界醫(yī)生組織公共政策研究分析負責人 Rohit Malpani 甚至嘲諷道：如果你相信這份報告，不如相信地球是平的。
CSDD 方面給出的理由是，新藥開發(fā)越來越難，相應的，開發(fā)成本也就大幅度上升。這不僅是因為通貨膨脹，監(jiān)管部門設置的門檻也越來越高。比如自 2000 年以后血液指標逐漸成為臨床開發(fā)的輔助數(shù)據(jù)，大大增加了開發(fā)成本。CSDD 取樣的數(shù)據(jù)主要來自 1990 至 2010 年公司年報中的研發(fā)投入。
因為這些藥物在此期間只有 7.1% 獲得 FDA 批準上市，成本相對容易核算，其余的大部分比如 80.3% 在不同階段被終止開發(fā)，還有 12.6% 的藥物依然繼續(xù)開發(fā)。
在最新一期的《經(jīng)濟學人》雜志中，也對 CSDD 的這份評估報告極盡挖苦之能事。文章吐槽，這項研究把那些沒有通過審批的藥物研發(fā)成本都統(tǒng)統(tǒng)算進統(tǒng)計口徑中。CSDD 的 25.6 億美元研發(fā)成本甚至包括：如果我這筆錢沒投入到藥物研發(fā)，那想必能取得不錯的資本回報收益呢，算多少好呢？就算每年 10.5% 的回報率好了……于是，每種新藥研發(fā)成本中就多了 11.6 億美元的“同期投資損失”。
相比一般藥物，那些挽救生命的抗癌癥藥物常常被藥監(jiān)部門特許縮短臨床測驗周期，以盡快投入使用挽救生命，這一政策大大降低了這些藥物的研發(fā)成本。另外，罕見藥通常還能享受稅收抵免優(yōu)惠，這兩點 CSDD 的研究都沒有把考慮進去。
一種新藥，從研發(fā)到最后成功上市，期間當然充滿了不可測的風險。比如膽固醇抑制藥物托徹普（Torcetrapib），輝瑞公司在 2006 年最終放棄它時已經(jīng)往這個項目上砸了 8 億美元。不過總的來看，14 億美元的研發(fā)成本有點太聳人聽聞了。位于美國的研發(fā)外包機構(gòu) Clinipace 的老板 Jeff Williams 透露，他們公司服務的中小型制藥公司，一般都把新藥研發(fā)的成本控制在 5 億美元以下。
《經(jīng)濟學人》緊接著拋出的“武器”更致命，也上升到學術(shù)倫理層面。他們稱：CSDD 研究成果建立在一些選定的制藥公司提供的秘密數(shù)據(jù)之上。而贊助這項研究的大金主恰恰就是制藥行業(yè)?？偠灾?，《經(jīng)濟學人》的這篇文章直指，CSDD 的這份研究把所有的研發(fā)風險都考慮到了，但是對新藥成功帶來的利益回報卻所提甚少。
其實，一項藥物的研發(fā)成本最終只是個數(shù)字而已，關(guān)鍵是當制藥公司因為專利藥物定價太高而飽受公眾輿論批評時候，“會哭的孩子有奶吃”，它們就自然而然地會用 CSDD 的評估數(shù)據(jù)來為自己開脫：不是我要價太高，是新藥研發(fā)太貴啊。
不光是患者組織和慈善救助組織對這項聳人聽聞的新藥研發(fā)報告持懷疑態(tài)度，甚至制藥企業(yè)內(nèi)部對數(shù)據(jù)的準確性也是疑竇重重。世界最大藥企之一葛蘭素史克首席執(zhí)行官安德魯？維迪（Andrew Witty）談到新藥研發(fā)曾表示，“10 億美元已是不可承受之重”。他同時表示藥企讓自己的研發(fā)過程更有效率是“完全可以實現(xiàn)的”。
“如果你不是如此頻繁的失敗，你就能大幅降低研發(fā)成本?！钡拇_，病人和政策制定者應該了解的不是藥品研發(fā)花了多少錢，而是一項新藥研發(fā)本該花多少錢。
新藥高額的市場售價有助于藥企收回研發(fā)成本，對進一步加大研發(fā)投入也是一種鼓勵，但昂貴的售價對那些亟待治療的病人又是生命中不可承受之重?！皩＠麢?quán)與人權(quán)”的權(quán)衡博弈將繼續(xù)在世界各地上演，而博弈雙方無疑都會繼續(xù)尋找對自己有利的證據(jù)。
