東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：自從上世紀(jì)末人類開(kāi)始基因組計(jì)劃之后，科學(xué)家們一直希望有一天可以通過(guò)編輯修飾患者的致病基因從根本上治愈疾病。隨著一代又一代科研工作者的努力這一夢(mèng)想正在一步一步向現(xiàn)實(shí)轉(zhuǎn)變。最近美國(guó)基因療法的先驅(qū)Bluebird公司表示公司開(kāi)發(fā)的用于治療β-地中海貧血的基因治療方案LentiGlobin BB305已經(jīng)獲得了FDA的突破性藥物地位認(rèn)證。這也是繼羅氏公司的PD-L1藥物MPDL3280A之后FDA今年授予的第二個(gè)突破性藥物認(rèn)證。

    Bluebird公司方面為FDA做出的這一決定表示歡迎。一方面這再次奠定了公司在基因療法方面領(lǐng)跑者的地位，另一方面也向市場(chǎng)表明了向患者體內(nèi)輸送修正基因以治療疾病的可行性和安全性。負(fù)責(zé)這一研究的Dr. David Davidson表示目前獲得的早期臨床研究中，這種藥物對(duì)于多種基因型的地中海貧血患者都起到了良好的治療效果。

    位于麻省坎布里奇市的Bluebird公司一直是基因療法開(kāi)發(fā)的領(lǐng)頭羊，LentiGlobin BB305是利用慢病毒載體將修正后的β-球蛋白基因輸送至患者體內(nèi)，以恢復(fù)患者正常合成血紅蛋白的能力。這一療法能夠使地中海貧血患者徹底擺脫輸血維持的局面。而就在去年12月份，Bluebird公司在美國(guó)血液學(xué)會(huì)上公布了接受這種療法的四名患者已經(jīng)在未輸血治療的條件下正常生活了三個(gè)月以上。

    而在稍早時(shí)候，制藥巨頭羅氏公司也獲得了FDA授予其開(kāi)發(fā)的PD-L1藥物MPDL3280A用于治療非細(xì)小細(xì)胞肺癌的突破性藥物認(rèn)證。此前這種藥物已經(jīng)被批準(zhǔn)用于治療膀胱癌。近年來(lái)，F(xiàn)DA一直在努力采取各種措施加速新型藥物的批準(zhǔn)過(guò)程，而突破性藥物認(rèn)證的設(shè)計(jì)就是基于這一考慮。在過(guò)去幾年中，F(xiàn)DA已經(jīng)向十?dāng)?shù)種藥物頒發(fā)了這一認(rèn)證，大大加速了這些特效藥物的批準(zhǔn)速度。