東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：阿斯利康公司在 29 日表示，已經(jīng)在基因組編輯熱點領(lǐng)域達成了四個研究協(xié)議，該公司押寶新的“基因剪切”技術(shù)可針對一系列疾病提供更好而更精確的藥物。
在學術(shù)屆和商業(yè)屆的結(jié)盟將讓英國制藥商阿斯利康公司能夠在其整個藥物發(fā)現(xiàn)平臺上使用所謂的 CRISPR 技術(shù)，如腫瘤，心血管，呼吸和免疫系統(tǒng)的藥物。
CRISPR 技術(shù)代表很多成簇的、規(guī)律間隔的短回文重復序列，讓科學家能夠?qū)x定的細胞準確高效地編輯基因。兩年前這項技術(shù)就因為諾貝爾獎而興起。
這場結(jié)盟包括英國威康信托基金會桑格研究所，加利福尼亞州創(chuàng)新基因組學計劃，Broad 研究所和馬薩諸塞州懷特黑德研究所，阿斯利康與賽默飛世爾科技進行合作，以此為基礎(chǔ)， CRISPR 的內(nèi)部研究項目已經(jīng)運行了一年多。
其他熱衷于利用這一有強大潛力的科學新工具的制藥商也形成了聯(lián)盟。
本月初，瑞士的諾華與 Intellia 治療和 Caribou 生物科學公司達成協(xié)議，充分利用這兩家未上市的美國生物技術(shù)公司在 CRISPR 技術(shù)上的優(yōu)勢。
雖然某些現(xiàn)有的技術(shù)已經(jīng)允許科學家將基因添加到細胞中，但 CRISPR 能讓他們對特定的基因進行更快更精確的改變。這項技術(shù)也更容易在實驗室進行。
該技術(shù)基于自然存在系統(tǒng)，細菌利用該系統(tǒng)抵抗病毒感染而保護自己，并利用酶“剪切”在細胞核內(nèi)的 DNA。
它已經(jīng)被學術(shù)研究人員用于嘗試了解細胞的工作原理，目前希望它能為改善藥物的設(shè)計提供幫助。
阿斯利康認為，利用該技術(shù)能夠更快地識別和驗證新的藥物靶點，加快藥物開發(fā)過程。并且該技術(shù)也應(yīng)減少試驗性化合物從臨床前試驗進入臨床試驗階段時的失敗率，使藥物研究更具有成本效益。
阿斯利康創(chuàng)新藥物和早期發(fā)展負責人 Pangalos 表示，“CRISPR 是一個簡單但功能強大的工具，使我們能夠操縱控制影響疾病途徑的潛在重要基因，并以高度精確的方式檢查這些編輯帶來的影響?！?/div>
合作相關(guān)的任何財務(wù)細節(jié)尚未披露，但阿斯利康表示基于“開放式創(chuàng)新”的研究模型，將與合作伙伴分享細胞系和化合物。任何一方都沒有發(fā)現(xiàn)的任何靶點的所有權(quán)。
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