東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：2014 年是制藥工業(yè)重要的一年。這一年制藥工業(yè)繼續(xù)變革：嶄新機制的創(chuàng)新藥研發(fā)漸漸成為新藥開發(fā)的主流，me-too 類產(chǎn)品逐漸被邊緣化，沒有明顯臨床區(qū)分的雞肋產(chǎn)品終將受到支付部門淘汰。禮來的 Chorus 模式、“Quic-win，fast-fail” 等高風險開發(fā)模式（從 PoC 直接進入三期）已經(jīng)成為新藥開發(fā)的主流模式，罕見病藥物研發(fā)增長強勁。
那么制藥工業(yè)的這些進化的結(jié)果如何呢？2014 年 FDA 批準新藥上市的數(shù)目有望達到 39 個，多于 2013 年的 27 個，也超過前 10 年的平均值 26 個。雖然我們不能只根據(jù)新藥審批的數(shù)量來評估制藥業(yè)的變革成果，但這終歸是最重要的指標之一。
2014 年 FDA 藥品研究和評價中心（CDER）迄今已批準了 35 個新分子實體（NME）和生物制品許可申請（BLA），其中 15 個 NME 是罕見病藥物，為自 1983 年罕見病藥物法案施行以來之最。生物制劑占所有批準新藥的 25%。所有批準的新藥中有近 75％是在第一個周期審查后就通過的。
而且 35 個批準新藥當中的 34 個是在“處方藥付費法案（PDUFA）”計劃日期的當天或之前獲得批準。至今為止獲批新藥的 57% 得到 FDA 的“優(yōu)先評審”，37％由“快速通道”評審，7 個藥物獲得美國 FDA 的“突破性藥物”認定（Zykadia、Zydelig、Harvoni、 Keytruda、Ofev、 Esbriet、Blincyto）。
在 2014 年獲得“優(yōu)先評審”、“快速通道”、或“突破性藥物”認定的新藥申報審批的平均時間為 6.5 個月，較 2013 年的 7.9 個月有明顯縮短。雖然不到年底誰也不知道到底會有多少新藥獲得 FDA 批準，根據(jù) PDUFA 排定日期，F(xiàn)DA 在 2014 年有望批準 39 個新分子實體。
在 2014 年不僅獲批藥物的數(shù)量高于前一年，更重要的是許多顛覆性產(chǎn)品首次面世，其中的一些有望成為超大產(chǎn)品。默克公司的免疫哨卡抑制劑 Keytruda 代表本年度最大的科學突破。這類革命性的藥物不僅對之前經(jīng)過多次治療無效的難治性固體腫瘤表現(xiàn)非凡的治療效果，最近報道對血液腫瘤也表現(xiàn)療效。
Keytruda 至 2019 年的銷售額預計高達 33 億美元。百時美施貴寶的同類產(chǎn)品 Opdivo 雖然還沒有獲得 FDA 的批準，但在今年 7 月已經(jīng)獲得日本藥監(jiān)機構(gòu)批準，而且市場占有率預計將超過 Keytruda。
安進的雙特異性 T- 細胞結(jié)合蛋白（BiTE）Blincyto 是另一類革命性的腫瘤免疫療法，最近獲得 FDA 批準用于治療費城染色體陰性的前體 B 細胞急性淋巴細胞白血病，而且比預期的批準日期提前了 5 個多月，是 FDA 批準的首個雙特異性 T 細胞結(jié)合蛋白。
吉利德科學的丙肝藥物 Harvoni 是本年度的最熱門新藥，這不僅因為藥價問題被炒得沸沸揚揚，更重要的是其銷售峰值無疑將超過單藥組分 Sovaldi，Sovaldi 的第一年全球銷售額預計高達 117 億美元。Sovaldi 和 Harvoni 的出現(xiàn)從根本上改善了丙型肝炎的治療方案。艾伯維的抗丙肝三聯(lián)方案如果不出意外也會在年底之前獲批，銷售峰值預計超過 25 億美元。
禮來和默克公司在 2014 年各有 3 個藥物獲得 FDA 批準，是 2014 年獲批新藥最多的廠家，但默克的 Keytruda 有望成為超大產(chǎn)品，預計銷售峰值將超過 30 億美元。
而最大的贏家將無疑是吉利德科學，Harvoni 和 Zydelig 兩個新藥不僅從根本上改善了現(xiàn)有療法，而且都將成為“重磅炸彈”，尤其是 Harvoni 年銷售峰值預計超過 120 億美元，有望超過艾伯維的修美樂成為全球年銷售額最大的產(chǎn)品?？傊?2014 年是醫(yī)藥工業(yè)變革的一年，革命性療法進入市場的一年，也是醫(yī)藥投資開始回報的一年。2015 年醫(yī)藥工業(yè)將更美好！
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