東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：近年來，孤兒藥研發(fā)熱度不減。罕見疾病的臨床試驗規(guī)模往往較小，且缺乏治療選擇，這給孤兒藥的監(jiān)管審查帶來優(yōu)勢。此外，稅收的優(yōu)惠政策進一步降低研發(fā)成本，而當(dāng)孤兒藥進入市場后，其平均售價是非孤兒藥的 6 倍，定價能力十分出眾。
1760 億美元巨市場
EvaluatePharma 最近發(fā)布的一份孤兒藥研究報告顯示，其銷售增長速度無放緩跡象，到 2020 年孤兒藥銷售額將占處方藥銷售總份額的 19%，達 1760 億美元。據(jù)預(yù)測，被美國、歐洲、日本的監(jiān)管部門認定為孤兒藥的藥物銷售規(guī)模到 2020 年的年復(fù)合增長率接近 11%，而治療較大患者群體藥物的年增長率只有約 4%。
報告指出，制藥行業(yè)對孤兒藥適應(yīng)癥的研究并沒有放緩跡象。雖然美國修訂孤兒藥法案時，為防止制藥企業(yè)不當(dāng)定義孤兒藥適應(yīng)癥，在言語方面變得謹慎，但這并不影響孤兒藥的發(fā)展。隨著新定義的孤兒藥適應(yīng)癥數(shù)量不斷增加，那些成功完成了臨床試驗并注冊的孤兒藥數(shù)量也將會不斷增加。
此外，盡管孤兒藥的定價環(huán)境仍然有利，但消費者會更加重視藥物費用支出的管理。因為未來幾年藥物專利到期后，不斷增長的藥價會有所放緩。而且隨著越來越多的孤兒藥上市，保險公司將會密切留意新的辦法，阻止費用增長。尤其是隨著美國合理醫(yī)療費用法案的實施，獲得醫(yī)療補貼的人數(shù)會持續(xù)增加。屆時，預(yù)計花費巨大的孤兒藥研發(fā)將會遇到更大的壓力。
BMS 取代諾華
前述報告指出，得益于癌癥免疫治療藥物 Opdivo 的迅猛增長預(yù)期，百時美施貴寶 (Bristol-Myers Squibb) 預(yù)計在未來 6 年內(nèi)可以超越諾華(Novartis)，到 2020 年成為最大的孤兒藥公司。屆時，百時美施貴寶的孤兒藥銷售額將會達 111 億美元，其中 60 億美元來自于 Opdivo。
此外，塞爾基因 (Celgene) 的來那度胺 (Revlimid) 銷售穩(wěn)定，2020 年其將以 104 億美元的銷售額穩(wěn)居第 3。Pharmacyclics 公司則依靠其單一藥物依魯替尼 (Imbruvica) 進入前 20 名。
對于其它全球制藥巨頭的排名情況，羅氏 (Roche) 下降 2 位，位列第 4; 輝瑞 (Pfizer) 下降 1 位，排名第 5，葛蘭素史克 (GlaxoSmithKline) 則上升 6 位，排名第 9。
來那度胺成銷售冠軍
EvaluatePharma 預(yù)測來那度胺將是 2020 年全球銷售額最高的孤兒藥，銷售額可達 80 億美元。該藥于 2005 年 11 月批準上市，是全球首個用于骨髓增生異常綜合征的藥物。此外，其已獲得批準用于治療罕見病非霍奇金淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤，還有幾個適應(yīng)癥正在研發(fā)中。
百時美施貴寶用于治療多發(fā)性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤 Opdivo，預(yù)計將以 60 億美元的銷售額成為全球第二大孤兒藥。
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