東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：近幾年，孤兒藥制造商已著迷于這一藥物市場，并在小部分患者人群中積累了大量的銷售額，規(guī)避了大規(guī)模市場藥物通常面臨的仿制藥及 Me-too 類藥物競爭。一份新的報告稱，孤兒藥的市場份額正在變得越來越大。

    除非支付者有任何明顯的抗議，否則孤兒藥的銷售規(guī)模到 2020 年將會占到處方藥市場規(guī)模的 19%，達(dá)到 1760 億美元，EvaluatePharma（EP）在其 2014 孤兒藥報告中預(yù)測稱。到 2020 年，孤兒藥將以大約 11% 的年增長率增長，相比之下，治療較大患者人群藥物的年增長率僅大約為 4%。

    EP 預(yù)測，孤兒藥市場的迅猛增長將由老的孤兒藥中的中堅藥物、火熱的免疫治療藥物領(lǐng)域新晉藥物及尚未獲批的有前景的藥物共同來驅(qū)動。下面對 2020 年銷售前十的孤兒藥進(jìn)行一個粗略的預(yù)測：

    1、來那度胺：塞爾基因的這款主要藥物目前可能正在閃光，這款藥物去年實現(xiàn) 42.8 億美元銷售額。但到 2020 年，這一數(shù)字可能接近番一翻，EP 預(yù)測這款血液腫瘤藥物到 2020 年其銷售額將暴增至 80.1 億美元，成為孤兒藥市場最暢銷的藥物。

    2、Opdivo：百時美施貴寶的這款癌癥治療藥物目前僅在日本獲得上市批準(zhǔn)，但它已受到全球業(yè)內(nèi)人士的關(guān)注。這是因為分析師預(yù)測這款藥物的銷售額將會猛漲，EP 預(yù)測 Opdivo 在未來 5 年多的時間內(nèi)其年銷售額將會達(dá)到 60.3 億美元，這款藥物可以消除癌癥細(xì)胞用來逃避免疫系統(tǒng)的一種偽裝機(jī)制。

    3、利妥昔單抗：羅氏的這款超重磅炸彈級藥物在孤兒藥領(lǐng)域不是一款新產(chǎn)品，相反，其美國專利將于 2018 年到期。雖然生物仿制藥制造商在對其進(jìn)行仿制，但 EP 預(yù)測這款慢性淋巴細(xì)胞白血病藥物到 2020 年仍可實現(xiàn) 56.9 億美元的年銷售額，不過與 2013 年銷售額相比將下降近 32%。

    4、依庫珠單抗：亞力兄制藥的這款藥物在去年最昂貴藥物名單中排名第一，這款藥物的高價將會幫助該公司繼續(xù)從這款極罕見病名星藥物中獲取收入，這款藥物治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥及非典型溶血尿毒綜合征。其每年 53.6629 萬美元的價格標(biāo)簽將幫助其銷售額從去年的 15.5 億美元增長到 2020 年的大約 55.1 億美元。

    5、VX-809 + Ivacaftor：頂點(diǎn)制藥的囊性纖維化藥物 Kalydeco 在少數(shù)患者人群中已做得很好，這款藥物已被大多數(shù)符合條件的患者使用。但隨著一款新的復(fù)方藥物于 11 月 5 日在美國及歐盟被提交上市申請，它有可能會做得更好。國際策略暨投資集團(tuán)分析師 Schoenebaum 在最近的一份報告中表示，逾 2.8 萬名患者可能有資格使用這款復(fù)方藥物進(jìn)行治療，EP 認(rèn)為這款藥物 2020 年的銷售額可能達(dá)到 42.3 億美元。

    6、Keytruda：與百時美施貴寶的 Nivolumab 一樣，默沙東的 Keytruda 已成為另一款備受關(guān)注的 PD-1 類藥物，這款藥物于 9 月份獲得 FDA 批準(zhǔn)。其治療癌癥的新途徑，加上每年 15 萬美元的標(biāo)價，將使這款經(jīng)物到 2020 年實現(xiàn) 38.8 億美元的銷售額，EP 預(yù)測稱。

    7、依魯替尼：強(qiáng)生的這款藥物在監(jiān)管審評中獲得 FDA 三項突破性治療藥物資格之后一舉成名。這款 B 細(xì)胞癌癥藥物在 2020 年將會產(chǎn)生 35 億美元的銷售額，EP 預(yù)測道。

    8、Gazyva：未來幾年，隨著利妥昔單抗銷售額的預(yù)計下滑，羅氏正準(zhǔn)備一款后繼產(chǎn)品。而其后續(xù) CLL 產(chǎn)品 Gazyva 也已承擔(dān)起這個重?fù)?dān)，EP 認(rèn)為到 2020 年隨著利妥昔單抗的衰退，這款藥物會產(chǎn)生 25.3 億美元的銷售額。

    9、奧貝膽酸：Intercept 的這款藥物正處于 3 期試驗，它是模擬人膽酸的一款產(chǎn)品，目前正被開發(fā)用于原發(fā)性膽汁性肝硬變、非酒精性脂肪性肝炎及其它肝臟及腸病。EP 認(rèn)為，如果這款藥物獲得 FDA 批準(zhǔn)，到 2020 年它將會迅速產(chǎn)生 25.2 所美元的的銷售額。

    10、Elelyso：輝瑞的 Elelyso 正在競爭激烈的戈謝病治療領(lǐng)域進(jìn)行搏擊，在美國競爭對手有 Shire、愛可泰隆和賽諾菲，并且有更多的競爭對手可能在路上。但這一切不會阻止該制藥巨頭 Elelyso 的銷售業(yè)績，EP 認(rèn)為這款藥物的銷售額會從去年的 4900 萬美元增長到 2020 年的 24.8 億美元。