PMLiVE日前報道，美國FDA解除了CRISPR醫(yī)療公司旗下基因編輯療法CTX001在鐮狀細胞?。⊿CD）患者中進行臨床試驗的限制，這使得合作伙伴Vertex和CRISPR醫(yī)療公司能夠在2018年底啟動這項研究。今年5月份，美國監(jiān)管機構(gòu)禁止了這一試驗，現(xiàn)在它可能成為CRISPR技術(shù)在人類中進行研究的第一個試驗。

當(dāng)時，兩家公司稱FDA在對其IND試驗申請的審評中提出了額外的問題，但FDA在日前宣布取消這一決定時，沒有提供任何進一步的細節(jié)。CTX001是一種正在試驗的自體、基因編輯造血干細胞療法，用于治療患有嚴(yán)重血紅蛋白病的患者。

兩家公司正開發(fā)該療法用于β地中海貧血和鐮狀細胞病。在此之前，該療法已經(jīng)有了一個競爭對手，Bluebird公司LentiGlobin的上市申請剛剛被提交到歐洲藥品管理局進行審評，該療法可能會在2019年獲得批準(zhǔn)。

Vertex和CRISPR醫(yī)療也宣布，他們已經(jīng)在其他一些國家獲得許可，可以開始測試CTX001用于β地中海貧血和SCD。他們稱有望在2018年底之前啟動用于SCD的1/2期臨床研究，目前正在歐洲測試用于地中海貧血癥的1/2期臨床研究中招募輸血依賴性地中海貧血癥患者。

CRISPR醫(yī)療公司由首席執(zhí)行官Kulkani博士領(lǐng)導(dǎo)，Charpentier是該公司的聯(lián)合創(chuàng)史人，他是CRISPR技術(shù)的聯(lián)合開發(fā)者之一。該公司的股價在過去幾年中迅速上漲，市值達到25億美元，盡管沒有證據(jù)表明該技術(shù)在人身上安全有效。自臨床試驗被禁止以來，該公司股價回落至50%左右，不過其市值仍為19億美元。

CTX001是一種體外CRISPR基因編輯療法，用于β地中海貧血或鐮狀細胞病患者，治療時患者的造血干細胞被進行工程改造，以能夠在紅細胞中產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF；血紅蛋白F）。兩家合作伙伴還在研究一種治療囊性纖維化（CF）的CRISPR療法，而這是Vertex的專注領(lǐng)域。