PMLiVE日前報(bào)道，美國(guó)FDA解除了CRISPR醫(yī)療公司旗下基因編輯療法CTX001在鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）患者中進(jìn)行臨床試驗(yàn)的限制，這使得合作伙伴Vertex和CRISPR醫(yī)療公司能夠在2018年底啟動(dòng)這項(xiàng)研究。今年5月份，美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)禁止了這一試驗(yàn)，現(xiàn)在它可能成為CRISPR技術(shù)在人類(lèi)中進(jìn)行研究的第一個(gè)試驗(yàn)。

當(dāng)時(shí)，兩家公司稱(chēng)FDA在對(duì)其IND試驗(yàn)申請(qǐng)的審評(píng)中提出了額外的問(wèn)題，但FDA在日前宣布取消這一決定時(shí)，沒(méi)有提供任何進(jìn)一步的細(xì)節(jié)。CTX001是一種正在試驗(yàn)的自體、基因編輯造血干細(xì)胞療法，用于治療患有嚴(yán)重血紅蛋白病的患者。

兩家公司正開(kāi)發(fā)該療法用于β地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病。在此之前，該療法已經(jīng)有了一個(gè)競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手，Bluebird公司LentiGlobin的上市申請(qǐng)剛剛被提交到歐洲藥品管理局進(jìn)行審評(píng)，該療法可能會(huì)在2019年獲得批準(zhǔn)。

Vertex和CRISPR醫(yī)療也宣布，他們已經(jīng)在其他一些國(guó)家獲得許可，可以開(kāi)始測(cè)試CTX001用于β地中海貧血和SCD。他們稱(chēng)有望在2018年底之前啟動(dòng)用于SCD的1/2期臨床研究，目前正在歐洲測(cè)試用于地中海貧血癥的1/2期臨床研究中招募輸血依賴(lài)性地中海貧血癥患者。

CRISPR醫(yī)療公司由首席執(zhí)行官Kulkani博士領(lǐng)導(dǎo)，Charpentier是該公司的聯(lián)合創(chuàng)史人，他是CRISPR技術(shù)的聯(lián)合開(kāi)發(fā)者之一。該公司的股價(jià)在過(guò)去幾年中迅速上漲，市值達(dá)到25億美元，盡管沒(méi)有證據(jù)表明該技術(shù)在人身上安全有效。自臨床試驗(yàn)被禁止以來(lái)，該公司股價(jià)回落至50%左右，不過(guò)其市值仍為19億美元。

CTX001是一種體外CRISPR基因編輯療法，用于β地中海貧血或鐮狀細(xì)胞病患者，治療時(shí)患者的造血干細(xì)胞被進(jìn)行工程改造，以能夠在紅細(xì)胞中產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF；血紅蛋白F）。兩家合作伙伴還在研究一種治療囊性纖維化（CF）的CRISPR療法，而這是Vertex的專(zhuān)注領(lǐng)域。