PharmaTimes日前報(bào)道，瑞士生物技術(shù)公司Novimmune在歐洲提交了其先導(dǎo)化合物Emapalumab的上市申請，該藥物旨在用于原發(fā)性噬血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增生癥（HLH）。

這種疾病被歸類為孤兒病，是惡性炎癥的一種臨床綜合征，病因源于干擾素γ的產(chǎn)生量較高，特點(diǎn)是會(huì)發(fā)生嚴(yán)重的高鐵蛋白血癥、發(fā)熱、嚴(yán)重血球減少、凝血缺陷及器官腫大。HLH作為一種家族性常染色體隱性障礙或作為一種獲得性反應(yīng)性疾病出現(xiàn)。前者通常出現(xiàn)在兒科患者中，如果不治療將會(huì)是致命的，即使采用目前最好的治療，也有40%的死亡率。

這種病的繼發(fā)形式通常在生命的后期出現(xiàn)，也與明顯的死亡率相關(guān)。Emapalumab是由Novimmune發(fā)現(xiàn)并開發(fā)的一種全人源、抗干擾素γ單克隆抗體，其可以中和IFNγ的生物活性，從而為這種疾病提供了首個(gè)靶向療法。

Novimmune主席兼首席執(zhí)行官Holdener表示：「這款藥物上市申請的提交對于患有HLH的兒童來說是一件非常重要的事件，因?yàn)檫@代表了Emapalumab未來在歐洲的上市向前邁進(jìn)了一大步?！乖摴灸壳罢诎袳mapalumab的全球商業(yè)化及開發(fā)權(quán)出售給瑞士OrphanBiovitrum，這筆交易有望第三季度完成。