據(jù)路透社2017年7月27日?qǐng)?bào)道，葛蘭素史克正在為擺脫罕見(jiàn)病領(lǐng)域業(yè)務(wù)而努力的同時(shí)，賽諾菲和Shire等競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手卻視這一領(lǐng)域?yàn)樨S富利潤(rùn)的利基市場(chǎng)。成功的罕見(jiàn)疾病藥物的利潤(rùn)可能非?？捎^，因?yàn)槠鋬r(jià)格經(jīng)常達(dá)數(shù)十萬(wàn)美元，但患者群體可能非常小。

葛蘭素史克公司新任首席執(zhí)行官Walmsley于2017年7月25日宣布了戰(zhàn)略回顧內(nèi)容，并稱可能會(huì)拆分罕見(jiàn)疾病業(yè)務(wù)，這是該公司精簡(jiǎn)制藥業(yè)務(wù)的驅(qū)動(dòng)力之一。

葛蘭素史克在這一領(lǐng)域的表現(xiàn)并沒(méi)有多少令人深刻的印象，其開(kāi)創(chuàng)性基因療法Strimvelis在2016年5月被批準(zhǔn)在歐洲銷售，但直到10個(gè)月后的2017年3月份才第一次通過(guò)商業(yè)市場(chǎng)達(dá)到第一個(gè)患者。

葛蘭素史克公司開(kāi)發(fā)的Strivelis用于治療少數(shù)患有ADA嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷（ADA-SCID）的兒童。SCID有時(shí)被稱為「泡泡嬰兒」疾病，因?yàn)檫@些剛出生的孩子免疫系統(tǒng)非常脆弱，因而必須生活在無(wú)菌環(huán)境中。

這個(gè)新藥成為2016年獲得批準(zhǔn)的第一個(gè)挽救SCID兒童生命的基因治療方法，象征修復(fù)缺陷基因的新興技術(shù)發(fā)展邁出了一大步。Waltsley表示GSK并沒(méi)有完全放棄基因和細(xì)胞領(lǐng)域，但未來(lái)研究將集中在具有較大潛在患者數(shù)量的領(lǐng)域，包括腫瘤學(xué)。