看到江蘇局官網(wǎng)消息，江蘇省的首個MAH試點品種落在開拓藥業(yè)的普克魯胺。所以小妖拜訪了開拓藥業(yè)的總裁童友之，關(guān)于MAH，關(guān)于開拓藥業(yè)，關(guān)于這個品種，我們可以輕松地閑聊一下。

1.普克魯胺的API和制劑是分開委托的

這是小妖關(guān)心的第一個問題。從江蘇省藥監(jiān)局官網(wǎng)消息，我知道該品種的持證方是開拓，而生產(chǎn)方是東曜藥業(yè)。這里證實了一下，東曜只是制劑的生產(chǎn)方。開拓對于普克魯胺的API生產(chǎn)是外包給了海門慧聚藥業(yè)。東曜和慧聚都是臺資系，均在江蘇省。東曜和開拓都在蘇州工業(yè)園區(qū)。這在一定程度上規(guī)避了部分企業(yè)擔(dān)心的生產(chǎn)企業(yè)掌握全線技術(shù)反客為主的風(fēng)險。當(dāng)然了，關(guān)于普克魯胺這樣的1.1類新藥，專利結(jié)構(gòu)的產(chǎn)品，本來也不太擔(dān)心生產(chǎn)方的另立門戶。

2.關(guān)于持證方質(zhì)量系統(tǒng)建立和控制

因為是第一個吃螃蟹的，所以小妖關(guān)心開拓藥業(yè)作為持證方對于生產(chǎn)方的質(zhì)量管理方式。關(guān)于這點，開拓采取了供應(yīng)商審計、生產(chǎn)過程監(jiān)督、樣品放行、第三方建立質(zhì)量體系和培訓(xùn)的方式。他們邀請了一個第三方，根據(jù)描述的工作內(nèi)容，小妖認(rèn)為是一個承接質(zhì)量體系建立、人員GMP培訓(xùn)、合規(guī)培訓(xùn)的咨詢公司。開拓積極的在第三方公司的指導(dǎo)下建立了自己的質(zhì)量體系，并在與生產(chǎn)方合作的過程中不斷完善，以保證其有能力對供應(yīng)商以及生產(chǎn)方進(jìn)行監(jiān)督管理，以及對樣品全生命周期的質(zhì)量控制。在生產(chǎn)過程中，開拓派出自己的QA人員對整個生產(chǎn)過程進(jìn)行監(jiān)督，對于最終的終產(chǎn)品，開拓方需要檢驗合格后方可放行。

3.普克魯胺目前在臨床二期

目標(biāo)是今年年底開始注冊性三期臨床試驗，并且在2019年上市，適應(yīng)癥前列腺癌，中美四個試驗同步進(jìn)行，其他適應(yīng)癥乳腺癌也開始了臨床1期 等。目前開拓藥業(yè)除了臨床前安全性評價和中試生產(chǎn)外包臨床前安全性評價和中試生產(chǎn)外包，其他如分子設(shè)計、化合物篩選、PK、和藥效評價等都是公司自行完成。開拓藥業(yè)在生物產(chǎn)業(yè)科技園內(nèi)是第四家申報1類新藥，第二家拿到臨床批件的企業(yè)。

這次報MAH適應(yīng)癥是前列腺癌和乳腺癌，該適應(yīng)癥目前處于臨床階段，因此使用量并不太大，目前東曜主要承擔(dān)生產(chǎn)臨床樣品和申報NDA的任務(wù)，待產(chǎn)品上市后將進(jìn)一步進(jìn)行商談，進(jìn)行商務(wù)補(bǔ)充協(xié)議。

4.對于MAH相關(guān)保險的期待

在相關(guān)法規(guī)中，被業(yè)內(nèi)一直期待和質(zhì)疑的就是MAH保險制度的建立，各省出臺的政策也有所差異。在保險公司尚未推出廣泛適用性的險種之前，各地出于社會保障、監(jiān)管風(fēng)險考慮，給出了各類政策方案。江蘇省的MAH試行文件中，率先提出了擔(dān)保人制度，而且其他省市也出現(xiàn)了保障基金池這樣的模式。那么開拓作為MAH的申報人，對于普克魯胺上市，對于MAH的保險有何期許呢?童博士認(rèn)為，雖然是新藥，銷售額很難像已上市產(chǎn)品一樣去推算，按上一年的銷售額按比例收取，但新藥的銷售額也并非完全不能推測。對于保險公司而言，應(yīng)該認(rèn)識到新藥在市場上的巨大銷售潛力以及高利潤率，積極設(shè)計MAH相關(guān)險種，因為MAH政策相對于仿制藥更利好于新藥。我們可以參考?xì)W美的做法，在產(chǎn)品上市前期進(jìn)行高費率設(shè)計，之后再整合數(shù)據(jù)，進(jìn)行風(fēng)險評估，調(diào)整費率。作為新藥創(chuàng)新企業(yè)，我相信臨床研究那么多錢都花了，到最后一步，我們并不會太計較那些保險金。新藥不是仿制藥，不是傳統(tǒng)意義上低利潤的低價藥，如果認(rèn)為MAH制度，持證方和生產(chǎn)方分開會帶來較大風(fēng)險，那么對于現(xiàn)在的藥品上市類保險，MAH提高費率是可以接受的。

5.關(guān)于生產(chǎn)方的選擇

選擇東曜，有個很重要的原因是因為在同一個園區(qū)，而蘇州生物產(chǎn)業(yè)科技園對此事非常重視。因為同在蘇州工業(yè)園區(qū)，所以持證方對于生產(chǎn)方的監(jiān)管方便很多，異地的溝通多少會有一些風(fēng)險。還有一個重要的原因是因為臺資系的企業(yè)，質(zhì)控和體系都繼承了FDA的理念，在相對小規(guī)模的生產(chǎn)體系中，東曜這樣的企業(yè)非常適合作為合作伙伴。

6.關(guān)于物料采購和銷售渠道建立

目前開拓和東曜的合作中，物料的采購由開拓完成，在藥品上市前雙方將會簽訂商業(yè)協(xié)議將原輔料采購這一事項轉(zhuǎn)移給東曜。銷售渠道方面，東曜目前有自主銷售的產(chǎn)品，而開拓方面認(rèn)為可以等產(chǎn)品正式上市前再進(jìn)行商務(wù)洽談，可以和擁有同類適應(yīng)癥產(chǎn)品的國際大型企業(yè)合作，推開國際銷售渠道，甚至成為其治療方案中的一部分。(仲夏秋夜云)