據路透社2017年7月27日報道，葛蘭素史克正在為擺脫罕見病領域業(yè)務而努力的同時，賽諾菲和Shire等競爭對手卻視這一領域為豐富利潤的利基市場。成功的罕見疾病藥物的利潤可能非常可觀，因為其價格經常達數(shù)十萬美元，但患者群體可能非常小。

葛蘭素史克公司新任首席執(zhí)行官Walmsley于2017年7月25日宣布了戰(zhàn)略回顧內容，并稱可能會拆分罕見疾病業(yè)務，這是該公司精簡制藥業(yè)務的驅動力之一。

葛蘭素史克在這一領域的表現(xiàn)并沒有多少令人深刻的印象，其開創(chuàng)性基因療法Strimvelis在2016年5月被批準在歐洲銷售，但直到10個月后的2017年3月份才第一次通過商業(yè)市場達到第一個患者。

葛蘭素史克公司開發(fā)的Strivelis用于治療少數(shù)患有ADA嚴重聯(lián)合免疫缺陷（ADA-SCID）的兒童。SCID有時被稱為「泡泡嬰兒」疾病，因為這些剛出生的孩子免疫系統(tǒng)非常脆弱，因而必須生活在無菌環(huán)境中。

這個新藥成為2016年獲得批準的第一個挽救SCID兒童生命的基因治療方法，象征修復缺陷基因的新興技術發(fā)展邁出了一大步。Waltsley表示GSK并沒有完全放棄基因和細胞領域，但未來研究將集中在具有較大潛在患者數(shù)量的領域，包括腫瘤學。