近日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)擴(kuò)大拜耳公司Stivarga（regorafinib）的適應(yīng)證范圍，該藥物可用于既往接受索拉非尼治療的肝細(xì)胞癌（HCC）患者的治療。這是近十年來FDA首次批準(zhǔn)肝癌用藥。

FDA藥物評(píng)估與研究中心血液和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室主任Pazdur表示：「肝癌患者可用的療法非常有限。這是第一次HCC患者在使用索拉非尼進(jìn)行初步治療疾病無進(jìn)展后，得到通過FDA批準(zhǔn)的治療方案?！垢鶕?jù)國家癌癥研究所的數(shù)據(jù)，2017年將有大約40710人被診斷患有肝癌，約28920人將死于該疾病。HCC發(fā)生于肝臟，是肝癌中最常見的形式。

Stivarga是一種激酶抑制劑，通過阻斷促進(jìn)癌癥生長的幾種酶起作用，包括血管內(nèi)皮生長因子途徑中的酶。Stivarga也被批準(zhǔn)用于治療對(duì)既往療法無緩解的結(jié)腸直腸癌和胃腸道間質(zhì)腫瘤。

573例接受索拉非尼治療后腫瘤有進(jìn)展的HCC患者參與的隨機(jī)試驗(yàn)研究了Stivarga用于治療HCC的安全性和有效性。試驗(yàn)測量了患者在接受治療后的總體存活時(shí)間，治療后的無進(jìn)展生存期以及腫瘤在治療后完全或部分收縮的患者的百分比（總體緩解率）。

使用Stivarga的患者的中位生存期為10.6個(gè)月，而服用安慰劑的患者為7.8個(gè)月。使用Stivarga的患者中位無進(jìn)展生存期為3.1個(gè)月，而安慰劑組為1.5個(gè)月。使用Stivarga的患者的總體緩解率為11%，而安慰劑組為4%。

懷孕或哺乳的婦女不應(yīng)服用Stivarga，因?yàn)樵撍幬锟赡軙?huì)對(duì)發(fā)育中的胎兒或新生嬰兒的健康有害。使用Stivarga的男性和女性在服用最終劑量后的兩個(gè)月內(nèi)應(yīng)該使用有效的避孕方法。

Stivarga曾獲得優(yōu)先審查權(quán)，F(xiàn)DA的目標(biāo)是在六個(gè)月內(nèi)對(duì)該新藥申請(qǐng)采取行動(dòng)。獲得優(yōu)先審查權(quán)的藥物是該機(jī)構(gòu)確定其經(jīng)批準(zhǔn)后將顯著改善難治疾病的治療，診斷或預(yù)防嚴(yán)重的安全性或有效性。