對于新藥批準(zhǔn)，2016年是令人失望的一年，美國FDA僅批準(zhǔn)22個(gè)新藥，是2010年以來新藥批準(zhǔn)數(shù)量最少的一年，與2015年的45個(gè)新藥獲批相比，更是慘不忍睹。而大洋彼岸的歐洲藥品管理局推薦了81個(gè)新處方藥，2015年這一數(shù)字為93個(gè)。與FDA不一樣的是，歐洲藥品管理局推薦批準(zhǔn)的藥品名單中包括仿制藥。

新藥批準(zhǔn)數(shù)量大幅下降表明經(jīng)歷2014年與2015年的新藥批準(zhǔn)高峰（獲批上市數(shù)量達(dá)到19年以來的高點(diǎn)）之后，制藥業(yè)可能正回歸正常的產(chǎn)出水平。FDA新藥辦公室主任Jenkins上個(gè)月對媒體表示，有幾個(gè)因素導(dǎo)致2016年新藥批準(zhǔn)數(shù)量下降。

有5個(gè)原定于2016年批準(zhǔn)的新藥，提前在2015年底獲得批準(zhǔn)。2016年提交的新藥上市申請數(shù)量也有下降，另外與之前兩年相比，F(xiàn)DA拒絕或推遲批準(zhǔn)的藥物數(shù)量增加。一些審批日期被推遲的藥物到2017年可能獲得批準(zhǔn)，這其中包括羅氏的多發(fā)性硬化藥物Ocrevus，以及賽諾菲與再生元用于類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的Sarilumab。

考慮到最近在抗癌領(lǐng)域取得的進(jìn)展以及對其它疾病遺傳基礎(chǔ)更好的理解，業(yè)內(nèi)大多數(shù)高管對新藥研發(fā)仍保持樂觀，目前多家公司的研發(fā)線上有足夠的在研產(chǎn)品。但鑒于醫(yī)療保險(xiǎn)公司及政府對藥品高定價(jià)的抵觸，新藥獲批及上市后獲得一個(gè)不錯(cuò)的財(cái)務(wù)收益仍有諸多挑戰(zhàn)。

據(jù)咨詢公司德勤稱，排名前12的制藥公司其研發(fā)投資回報(bào)率從2010年10.1%的高位下降到了2016年的3.7%。藥品高定價(jià)的政治壓力越來越大，現(xiàn)代藥物所面臨的挑戰(zhàn)也因此越來越多，目前生物科技及制藥公司正開發(fā)更多旨在用于利基患者人群的藥物。

這個(gè)問題可由2016年批準(zhǔn)的最后一款藥物來說明。百健與Ionis制藥的Spinraza是首個(gè)治療脊髓性肌萎縮患者的藥物，脊髓性肌萎縮是一種罕見而往往致命的遺傳性疾病。這款藥物每劑量的定價(jià)高達(dá)12.5萬美元。

這一價(jià)格意味著每位患者第一年的用藥成本為62.5萬美元-75萬美元，據(jù)Leerink的分析師稱，這么高的定價(jià)可能引發(fā)「批評風(fēng)暴，甚至出現(xiàn)在總統(tǒng)的推特上。」新當(dāng)選總統(tǒng)特朗普已承諾降低藥品的價(jià)格。