對于新藥批準，2016年是令人失望的一年，美國FDA僅批準22個新藥，是2010年以來新藥批準數(shù)量最少的一年，與2015年的45個新藥獲批相比，更是慘不忍睹。而大洋彼岸的歐洲藥品管理局推薦了81個新處方藥，2015年這一數(shù)字為93個。與FDA不一樣的是，歐洲藥品管理局推薦批準的藥品名單中包括仿制藥。

新藥批準數(shù)量大幅下降表明經(jīng)歷2014年與2015年的新藥批準高峰（獲批上市數(shù)量達到19年以來的高點）之后，制藥業(yè)可能正回歸正常的產(chǎn)出水平。FDA新藥辦公室主任Jenkins上個月對媒體表示，有幾個因素導致2016年新藥批準數(shù)量下降。

有5個原定于2016年批準的新藥，提前在2015年底獲得批準。2016年提交的新藥上市申請數(shù)量也有下降，另外與之前兩年相比，F(xiàn)DA拒絕或推遲批準的藥物數(shù)量增加。一些審批日期被推遲的藥物到2017年可能獲得批準，這其中包括羅氏的多發(fā)性硬化藥物Ocrevus，以及賽諾菲與再生元用于類風濕關節(jié)炎的Sarilumab。

考慮到最近在抗癌領域取得的進展以及對其它疾病遺傳基礎更好的理解，業(yè)內(nèi)大多數(shù)高管對新藥研發(fā)仍保持樂觀，目前多家公司的研發(fā)線上有足夠的在研產(chǎn)品。但鑒于醫(yī)療保險公司及政府對藥品高定價的抵觸，新藥獲批及上市后獲得一個不錯的財務收益仍有諸多挑戰(zhàn)。

據(jù)咨詢公司德勤稱，排名前12的制藥公司其研發(fā)投資回報率從2010年10.1%的高位下降到了2016年的3.7%。藥品高定價的政治壓力越來越大，現(xiàn)代藥物所面臨的挑戰(zhàn)也因此越來越多，目前生物科技及制藥公司正開發(fā)更多旨在用于利基患者人群的藥物。

這個問題可由2016年批準的最后一款藥物來說明。百健與Ionis制藥的Spinraza是首個治療脊髓性肌萎縮患者的藥物，脊髓性肌萎縮是一種罕見而往往致命的遺傳性疾病。這款藥物每劑量的定價高達12.5萬美元。

這一價格意味著每位患者第一年的用藥成本為62.5萬美元-75萬美元，據(jù)Leerink的分析師稱，這么高的定價可能引發(fā)「批評風暴，甚至出現(xiàn)在總統(tǒng)的推特上。」新當選總統(tǒng)特朗普已承諾降低藥品的價格。