美國FDA授予諾華旗下PKC412（米哚妥林）新藥申請優(yōu)先審評資格，該藥物旨在有FMS樣酪氨酸激酶3突變的新確診成年患者中用于急性髓性白血病，以及用于用于晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥。

諾華還與InvivoscribeTechnologies合作開發(fā)了伴隨診斷試劑PKC412(米哚妥林)FLT3，其上市前批準(zhǔn)申請資料已被FDA受理。除美國之外，PKC412(米哚妥林)用于這些適應(yīng)癥的上市申請資料已獲歐洲藥品管理局受理。

「FLT3突變急性髓性白血病是一種災(zāi)難性的罕見疾病，由于現(xiàn)有治療選擇有限，該疾病有明顯未滿足的需求，」諾華腫瘤業(yè)務(wù)首席執(zhí)行官Strigini稱?！高@一監(jiān)管資格凸顯了米哚妥林作為用于這些不能從靶向藥物獲益患者的一種潛在治療藥物的重要性?！筆KC412(米哚妥林)的申請資料包括目前為止在每種適應(yīng)癥中進(jìn)行的最大規(guī)模臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

支持性研究

3期RATIFY試驗(yàn)對PKC412(米哚妥林)+標(biāo)準(zhǔn)化療與安慰劑+標(biāo)準(zhǔn)化療進(jìn)行了對比研究，受試者為60歲以下的FLT3突變急性髓性白血病成年患者，試驗(yàn)中PKC412(米哚妥林)治療組與安慰劑相比，受試者的總生存期有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著改善，死亡風(fēng)險降低23%?；谶@些結(jié)果，PKC412(米哚妥林)在今年初用于新確診FLT3突變急性髓性白血病也被FDA授予突破性療法資格。

副作用

在RATIFY試驗(yàn)中，未觀察到有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著性差異。最常見的所有級別副作用是發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少、惡心、脫皮性皮炎、嘔吐、頭痛、瘀點(diǎn)(小的紅皮膚斑點(diǎn))和發(fā)熱（發(fā)燒）。該藥物最后一次用藥后30天內(nèi)總共有36例死亡，兩組之間治療相關(guān)死亡未觀察到差異。

有限獲取

目前PKC412(米哚妥林)在美國及全球范圍內(nèi)尚處于試驗(yàn)階段，所以諾華開設(shè)了一項(xiàng)全球個別患者計(jì)劃，在美國開設(shè)了一項(xiàng)擴(kuò)大治療方案，以便合適的新確診急性髓性白血病及晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥患者能夠獲取這款藥物。