Jenkins是美國(guó)FDA新藥辦公室主任，在抨擊數(shù)據(jù)可疑的糟糕試驗(yàn)之后，他對(duì)FDA最近極具爭(zhēng)議地批準(zhǔn)Sarepta旗下杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良藥物Exondys51（eteplirsen）也沒(méi)有表現(xiàn)出友善的態(tài)度。

近日在阿靈頓舉行了NORD峰會(huì)，該峰會(huì)主題為「從Eteplirsen及其它近期罕見(jiàn)病項(xiàng)目中汲取的教訓(xùn)，」Jenkins在峰會(huì)發(fā)言中專(zhuān)門(mén)談及了這款生物技術(shù)藥物，他表示：「Sarepta走的路線對(duì)于其它正在開(kāi)發(fā)的項(xiàng)目不是一個(gè)好模式。」

一個(gè)月之前，F(xiàn)DA力排眾議批準(zhǔn)Exondys51。這次的批準(zhǔn)被認(rèn)為不可能，因?yàn)橛脕?lái)支持批準(zhǔn)的多數(shù)資料在很大程度上基于由十幾名兒童參與的小規(guī)模研究，并且沒(méi)有對(duì)照組，僅通過(guò)肌肉萎縮疾病領(lǐng)域歷史數(shù)據(jù)與Eteplirsen的結(jié)果予以對(duì)比。

回到今年四月份，F(xiàn)DA一個(gè)外部專(zhuān)家小組剛好以7比6的投票結(jié)果認(rèn)為，Sarepta未能從「充分并良好控制」的，證明該藥物產(chǎn)生的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白水平能合理可能產(chǎn)生臨床受益的研究中提供實(shí)質(zhì)性證據(jù)。

該單組研究的臨床結(jié)果雖然提供了Eteplirsen有效性的「實(shí)質(zhì)性證據(jù)」，但大的問(wèn)題是專(zhuān)家小組中有7名成員對(duì)「實(shí)質(zhì)性證據(jù)」投了反對(duì)票，3名成員投了贊成票，3名成員棄權(quán)。而過(guò)了五個(gè)月，這款藥物被批準(zhǔn)了，但很顯然，這次的批準(zhǔn)導(dǎo)致了FDA內(nèi)部的激烈爭(zhēng)論。

在FDA上個(gè)月發(fā)布的伴隨該藥物批準(zhǔn)的文件中，藥物評(píng)價(jià)與研究中心主任Woodcock博士對(duì)批準(zhǔn)這款藥物極力游說(shuō)變得顯而易見(jiàn)。最終是Woodcock博士幫助這款藥物獲得了批準(zhǔn)，盡管FDA的Unger博士（一名高級(jí)醫(yī)生）等人向FDA局長(zhǎng)卡利夫博士提出內(nèi)部抗議。

Unger博士對(duì)這款藥物小的研究規(guī)模及其顯而易見(jiàn)的療效缺乏表示擔(dān)憂，但Woodcock博士稱，F(xiàn)DA必須「對(duì)沒(méi)有治療選擇的災(zāi)難性疾病采取靈活的態(tài)度?！箍ɡ虿┦糠Q，他在這個(gè)事情上將服從Woodcock博士并允許該藥物獲得批準(zhǔn)。

在FDA決定批準(zhǔn)這款藥物之前幾周，另一個(gè)奇怪的事情發(fā)生了，對(duì)Sarepta杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良藥物猛烈抨擊的Farkas博士意外地離開(kāi)了FDA，他后來(lái)進(jìn)入合同研究公司百瑞精鼎擔(dān)任了一名顧問(wèn)，而任何一方對(duì)此沒(méi)有一點(diǎn)消息，直到其離職報(bào)道在新聞中出現(xiàn)，各方才不得不承認(rèn)他已經(jīng)離職。而他離職的原因目前尚不得而知。

在Jenkins的發(fā)言中，他陳述了在其任內(nèi)FDA為什么不尋求降低標(biāo)準(zhǔn)的托辭，自這款杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良藥物獲批以來(lái)，好多人對(duì)此表示擔(dān)憂。 他列舉了FDA想要的資料列表及它想看什么，不想看什么：「在許多情況下，如果一款藥物有效，隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)是最快的決定方法，」以及制藥公司「在開(kāi)發(fā)過(guò)程中應(yīng)盡早進(jìn)行隨機(jī)化研究，以避免開(kāi)放式試驗(yàn)可能令人誤導(dǎo)及無(wú)法解釋的結(jié)果?！?/p>

按照Woodcock博士的邏輯，在這個(gè)問(wèn)題上應(yīng)更加靈活，他表示：「FDA條例的靈活不意味著在有效性實(shí)質(zhì)性證據(jù)得到證明之前批準(zhǔn)藥物上市?！顾硎?，F(xiàn)DA對(duì)加速審評(píng)程序的使用應(yīng)是預(yù)先計(jì)劃的，而不是一個(gè)失敗項(xiàng)目的拯救方法。

他還表示，對(duì)FDA審評(píng)人員的人身攻擊「產(chǎn)生了一種不信任和隔離的氛圍，而非合作，」并且「在這樣的一個(gè)環(huán)境中，合格審評(píng)人員的招聘及挽留是非常具有挑戰(zhàn)性的?！箍傊?，F(xiàn)DA會(huì)更好，應(yīng)視Sarepta為一個(gè)個(gè)例。