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歐盟批準(zhǔn)基因療法 ABO-102 用于乙酰肝素硫酸酯酶缺乏綜合征
發(fā)布日期:2016-10-21 | 瀏覽次數(shù):

歐洲藥品管理局授予Abeona旗下領(lǐng)先的基因療法項(xiàng)目ABO-102孤兒藥資格,該療法用于乙酰肝素硫酸酯酶缺乏綜合征,這種病是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾?。∕PSIIIA),其可引發(fā)神經(jīng)認(rèn)知下降、失語(yǔ)、可動(dòng)性喪失及兒童夭折。

Abeona的MPSIIIA項(xiàng)目ABO-102先前已被FDA授予孤兒藥資格,并且作為優(yōu)先審評(píng)券程序首要部分,還獲得罕見兒科疾病資格。

「獲得歐盟孤兒藥資格是一個(gè)重要的里程碑,這可以為我們公司帶來(lái)重要的商業(yè)受益,」Abeona公司總裁兼首席執(zhí)行官M(fèi)iller博士稱。「從監(jiān)管與商業(yè)角度看,與這些資格相關(guān)的受益及優(yōu)惠條件包括市場(chǎng)獨(dú)占權(quán),具有重要的戰(zhàn)略意義,可以為股東潛在地創(chuàng)造價(jià)值?!?/p>

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