歐盟患有罕見原發(fā)性膽汁性膽管炎的患者可能用不了幾個月就能獲得一種新的治療藥物，該藥物最近已在美國獲得批準(zhǔn)。Intercept制藥的奧貝膽酸（商品名：Ocaliva）已被歐洲藥品管理局人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會推薦有條件批準(zhǔn)，但前提是這家美國生物科技公司對兩項(xiàng)正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)提供新的資料。

奧貝膽酸擬與熊去氧膽酸合并用于對單用熊去氧膽酸不能充分響應(yīng)的原發(fā)性膽汁性膽管炎患者，及作為單藥用于不耐受熊去氧膽酸的患者，熊去氧膽酸是在歐洲唯一獲批上市用于原發(fā)性膽汁性膽管炎的藥物。

奧貝膽酸的這一進(jìn)展基于三項(xiàng)試驗(yàn)，這三項(xiàng)試驗(yàn)研究了奧貝膽酸對原發(fā)性膽汁性膽管炎生物標(biāo)志物的效用，三項(xiàng)試驗(yàn)表明這款藥物治療12個月后可使堿性磷酸酶水平降低47%，相比之下，安慰劑治療患者堿性磷酸酶水平降低10%。

原發(fā)性膽汁性膽管炎雖然是一種罕見疾病，但據(jù)Jones稱，這種疾病在歐洲婦女中是最常見的肝移植因素之一，Jones是英國紐卡斯?fàn)栣t(yī)院托斯拉的一名肝病專家?！高@一疾病有相當(dāng)未滿足的需求，對新的治療藥物有真正迫切的需求，以便阻止肝硬化的發(fā)生及肝移植需求，」他如是稱。

Intercept目前正進(jìn)行一項(xiàng)5期結(jié)果確證性臨床試驗(yàn)COBALT，以及一項(xiàng)在肝損傷患者中進(jìn)行的短期研究，此舉旨在把有條件批準(zhǔn)轉(zhuǎn)變成完全批準(zhǔn)。在人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會推薦有條件批準(zhǔn)之前5個月，Intercept已從FDA為奧貝膽酸獲批用于相同的適應(yīng)癥，這也促使該公司在歐盟推出這款藥物，相比美國，歐盟有更多的原發(fā)性膽汁性膽管炎患者。

由于原發(fā)性膽汁性膽管炎是一種小的適應(yīng)癥，所以Intercept也在開發(fā)奧貝膽酸用于非酒精性脂肪肝炎或脂肪肝疾病，這些適應(yīng)癥將大幅增加該藥物的銷售潛能。GBIResearch最近預(yù)測，奧貝膽酸到2022年或?qū)⒊蔀橐豢钪匕跽◤椉壷委熕幬铩?/p>

在晚期肝纖維化非酒精性脂肪肝炎患者中進(jìn)行的3期REGENERATE試驗(yàn)定于2019年獲得初步結(jié)果，該公司還有兩項(xiàng)用于其它罕見疾病的2期試驗(yàn)，即用于原發(fā)性硬化性膽管炎及小兒膽道閉鎖(PBA)。