日前，國家衛(wèi)計委發(fā)布《關(guān)于延長臍帶血造血干細胞庫規(guī)劃設置時間的通知》。該通知指出，目前北京、天津、上海等全國現(xiàn)有的7家公共庫存儲能力能夠滿足臨床需求，在2020年前將不再新增臍帶血庫，同時將積極籌建國家臍帶血庫。
無獨有偶，南京新百宣布斥資110億元收購金衛(wèi)醫(yī)療BVI所持有的美股上市公司中國臍帶血庫企業(yè)集團（CO集團），若此次收購項目順利完成，南京新百將不僅擁有全國4/7合法臍帶血庫的運營權(quán)，成為中國最大的臍帶血庫運營機構(gòu)，還將憑借近100萬份的關(guān)聯(lián)儲量超過目前全球最大的臍帶血庫美國Cord
Blood Registry（CBR），躍升為全球最大的臍帶血庫。
安信證券分析認為，南京新百此次收購血庫或是公司切入干細胞醫(yī)學領(lǐng)域的第一個布局，未來或?qū)⒃诖嘶A(chǔ)上進行衍化和延伸，整合現(xiàn)有集團醫(yī)療資源的同時，外延并購獲取基因檢測、干細胞治療等技術(shù)。
產(chǎn)業(yè)潛力亟待挖掘
我國干細胞產(chǎn)業(yè)主要集中在產(chǎn)業(yè)鏈的上游即干細胞存儲（臍帶血庫）業(yè)務，由于政策不成熟、轉(zhuǎn)化醫(yī)學薄弱等原因，干細胞中下游業(yè)務（干細胞技術(shù)及產(chǎn)品研發(fā)、干細胞治療）尚不發(fā)達，大規(guī)模的市場化應用仍處于初級探索階段。
“目前國內(nèi)干細胞的上游產(chǎn)業(yè)即細胞儲存業(yè)務開展得較好，其收費也是主要盈利模式。但這項業(yè)務的技術(shù)含量并不高，意義在于保持有一些干細胞資源。”同濟大學醫(yī)學院院長、973項目干細胞資源庫和干細胞研究關(guān)鍵技術(shù)平臺建設首席科學家徐國彤教授告訴《醫(yī)藥經(jīng)濟報》記者：“這樣也會帶來一定的風險，干細胞技術(shù)發(fā)展日新月異，也許某天一個新的突破，就會使我們可以不依靠現(xiàn)在儲存的臍帶血等來源的干細胞就能實現(xiàn)對疾病的救治，屆時單純投資和依賴細胞儲存業(yè)務的企業(yè)就會遇到很大的困難。”
據(jù)悉，干細胞庫分為依托高校研究機構(gòu)建立的研究性干細胞庫和非政府支持的商業(yè)性干細胞庫，前者多以全能性干細胞的建立和儲存為主，用于學術(shù)層面的交流合作，后者作為細胞治療、再生醫(yī)學豐富的供體細胞來源，以儲存業(yè)務為主，多以技術(shù)特長聚焦一種或幾種細胞，也有在不規(guī)范情況下直接提供用于臨床治療的細胞。
有市場研究機構(gòu)預測，2015-2020年，全球干細胞療法市場將以39.5%的復合年均增長率達到3300億美元的規(guī)模。干細胞儲存業(yè)務在整個干細胞產(chǎn)業(yè)的市場份額正呈現(xiàn)下降趨勢，依靠儲存業(yè)務帶動利潤增長已接近飽和，未來干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展重心將從上游轉(zhuǎn)移至下游。
“如果企業(yè)能利用好這些已儲備的豐富的干細胞，研發(fā)出將其進一步誘導分化成各種有治療效果的組織細胞的技術(shù)，企業(yè)就能通過這些高附加值的產(chǎn)品獲得更好的收益，健康發(fā)展。”徐國彤對記者說：“這需要科研院校的深度參與，使基礎(chǔ)研究助力企業(yè)發(fā)展，配合政策上的支持和引導，為干細胞產(chǎn)業(yè)下游的臨床應用提供各種干細胞產(chǎn)品和技術(shù)，從而使整個干細胞產(chǎn)業(yè)得以發(fā)展。”
值得一提的是，自山中伸彌憑借誘導性多能干細胞（iPSC）獲得2012年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎后，日本在推動干細胞治療領(lǐng)域的應用走在了世界前列。2015年，武田制藥宣布攜手京都大學iPS細胞研究所探索iPSC在癌癥、糖尿病、神經(jīng)退行性疾病等6個領(lǐng)域的臨床應用，安斯泰來則斥資3.79億美元收購干細胞療法公司Ocata Therapeutics，增強自身研發(fā)實力。此外，賽諾菲、新基等多家知名藥企也先后進行了價值不菲的合作或并購交易，提前布局干細胞療法。
監(jiān)管政策并軌行
隨著干細胞基礎(chǔ)研究的發(fā)展和技術(shù)的不斷進步，干細胞產(chǎn)業(yè)將迎來快速發(fā)展期，除了人才培養(yǎng)、投資機制、倫理道德在內(nèi)的各種社會環(huán)境要素支持，政府相關(guān)部門的監(jiān)管政策扮演著極重要的角色。
2015年，備受業(yè)界關(guān)注的干細胞三大政策終于落地，《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則（試行）》《關(guān)于開展干細胞臨床研究機構(gòu)備案工作的通知》先后出臺，為干細胞產(chǎn)業(yè)規(guī)范化發(fā)展奠定了良好的政策基礎(chǔ)。
據(jù)悉，美國FDA對干細胞產(chǎn)品采取了典型的分級分類管理模式，對干細胞臨床試驗、生產(chǎn)銷售，乃至倫理審查等一系列環(huán)節(jié)都進行了明確規(guī)定，包括具體的實施細則和指南。在歐盟，干細胞產(chǎn)品屬于先進技術(shù)治療醫(yī)學產(chǎn)品（ATMP）范疇，由先進技術(shù)療法委員會（CAT）進行集中化審評，特殊情況下也可以采取單項評估的方式獨立評估技術(shù)或制品的有效性和安全性。而在韓國，干細胞轉(zhuǎn)化應用被作為國家戰(zhàn)略大力推進，不僅有相應的機構(gòu)修訂相關(guān)法規(guī)指南，專門的組織對其進行審批，細胞/干細胞治療產(chǎn)品還具有單獨的GMP指南，韓國還曾批準了世界首例干細胞治療藥物Hearticellgram-AMI。
記者在采訪中了解到，目前業(yè)內(nèi)較為認可的中國干細胞監(jiān)管模式為“雙軌制”，即根據(jù)產(chǎn)品的屬性以“第三類醫(yī)療技術(shù)”或者“新藥”的名義申報進入臨床試驗。“第三類醫(yī)療技術(shù)”主要針對自體成體干細胞、供受者一對一的異體成體干細胞，由衛(wèi)計委負責管理；“新藥”主要針對一供體對應兩個以上受體的成體干細胞，由CFDA負責管理。
“從創(chuàng)新技術(shù)的層面進入臨床，也可以看成是一個先期的預試驗方式，如果安全有效，可以回過頭來按照藥品方式和渠道進行申報。”軍事醫(yī)學科學院全軍干細胞與再生醫(yī)學重點實驗室主任裴雪濤教授表示，通過這兩種途徑應該都可以進入臨床試驗。
