東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：2月9日，美國生物制藥公司Cellular Biomedicine(CBMG)公布收購了中國解放軍總醫(yī)院(301醫(yī)院)的CAR-T細(xì)胞療法，這項(xiàng)收購包括CD19、CD20、CD30、以及人表皮生長因子受體(EGFR)重組表達(dá)載體等免疫技術(shù)，已有的臨床I/II期結(jié)果、相關(guān)專利的所有權(quán)、以及生產(chǎn)技術(shù)。但未有披露收購包括頭款、里程碑付款、和銷售分紅等關(guān)鍵財(cái)務(wù)細(xì)節(jié)。

    嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法是最有發(fā)展前景的腫瘤免疫療法之一。CAR-T細(xì)胞療法通過外源基因轉(zhuǎn)染技術(shù)，把識別腫瘤相關(guān)抗原的單鏈抗體(scFv)和T細(xì)胞活化序列的融合蛋白表達(dá)到T細(xì)胞表面，這樣scFv通過跨膜區(qū)與T細(xì)胞胞內(nèi)的活化增殖信號域偶聯(lián)，經(jīng)回輸患者體內(nèi)后大規(guī)模擴(kuò)增，從而表現(xiàn)強(qiáng)效的抗癌作用。一些早期臨床實(shí)驗(yàn)表明CAR-T細(xì)胞療法對尤其是血液腫瘤非常有效，是抗癌研究的顛覆性突破。CAR-T細(xì)胞療法可能是最有可能治愈癌癥的手段之一。

    因?yàn)镃AR-T細(xì)胞療法的廣闊應(yīng)用前景，包括美國、英國、瑞典、中國、日本等世界各國都積極開展和CAR-T療法相關(guān)的臨床開發(fā)，走在CAR-T療法最前沿的研究機(jī)構(gòu)有賓夕法尼亞大學(xué)、美國癌癥研究院(NCI)、Fred Hutchinson癌癥研究中心、Memorial Sloan Kettering 癌癥中心、和西雅圖兒童醫(yī)院等。除了諾華最早和賓夕法尼亞大學(xué)聯(lián)手開發(fā)CAR-T療法之外，新基(Celgene)、葛蘭素史克和輝瑞等制藥巨頭也紛紛加入CAR-T細(xì)胞療法的行列。2014年，Hutchinson、Sloan Kettering和西雅圖兒童醫(yī)院的科學(xué)家聯(lián)手成立了以開發(fā)CAR-T和TCT細(xì)胞療法為核心的生物制藥公司—Juno Therapeutics，一年內(nèi)兩次共募集了超過3億美元的資金，成為史上籌集資金最多的初創(chuàng)生物制藥公司。其它CAR-T細(xì)胞療法的主要競爭選手還有Kite生物制藥公司、Bluebird Bio、Cellectis等?？傊?，CAR-T技術(shù)是當(dāng)下制藥工業(yè)的寵兒，一“車”(CAR)在手經(jīng)費(fèi)不愁。

    中國在CAR-T療法領(lǐng)域起步稍晚，目前還在以“第三類醫(yī)療技術(shù)”的名義進(jìn)行，采用的技術(shù)也未見詳細(xì)報(bào)道。走在前面的有北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院和中國解放軍總醫(yī)院(301醫(yī)院)。根據(jù)以上新聞披露的信息，這次收購的應(yīng)該是解放軍總醫(yī)院生科院免疫室韓為東教授實(shí)驗(yàn)室的技術(shù)。雖然CAR-T細(xì)胞療法目前還沒有統(tǒng)一的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，但各自在CAR設(shè)計(jì)、培養(yǎng)技術(shù)、淋巴細(xì)胞去除方法等都有所不同。比如NCI使用的是靶向CD19含CD28共刺激域的二代CAR技術(shù)，通過逆轉(zhuǎn)錄病毒進(jìn)行基因轉(zhuǎn)導(dǎo)，使用OKT3和IL2擴(kuò)增，用于治療非霍奇金淋巴瘤。

    盡管沒有見到過系統(tǒng)報(bào)道，根據(jù)一些互聯(lián)網(wǎng)信息，一些血癌患者通過解放軍總醫(yī)院的CAR-T治療獲得部分甚至完全緩解。所以韓為東實(shí)驗(yàn)室的CAR-T細(xì)胞療法一定有其獨(dú)特的技術(shù)。而且據(jù)說韓教授課題組已經(jīng)研究了多個靶向CD19陽性ALL患者、CD20陽性淋巴瘤、CD30陽性霍奇金淋巴瘤、EGFR陽性晚期肺癌的CAR-T構(gòu)建。在CAR-T技術(shù)顯然是一個“大餡餅”的今天，中國領(lǐng)先的CAR-T技術(shù)轉(zhuǎn)讓給一個名不見經(jīng)傳的新興生物制藥公司的確有點(diǎn)讓人不解。如果是個“金蛋”，相信中國有足夠多的慧眼，不應(yīng)該讓其“貶值”到大西洋的彼岸。