東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：1 月 29 日，美國 FDA 批準依魯替尼新適應癥，用于華氏巨球蛋白血癥 (WM)，這是一種始于人體免疫系統(tǒng)的罕見癌癥。這款藥物用于這一疾病獲得了突破性治療藥物資格。
WM 是一種形式的非霍奇金淋巴瘤，它通常隨著時間的推移而惡化，導致異常血細胞（被認為是 B 淋巴細胞）在骨髓、淋巴結(jié)、肝臟和脾臟內(nèi)增長。在 WM 中，異常 B 淋巴細胞還過度產(chǎn)生一種叫免疫球蛋白 M 或 IgM（巨球蛋白）的蛋白，它們可能導致過量出血、視力問題及神經(jīng)系統(tǒng)問題。
據(jù)美國國家癌癥研究所的信息，2014 年大約 7.08 萬美國人被確診患有非霍奇金淋巴瘤，1.899 萬人死于這種疾病。依魯替尼通過阻斷讓 WM 中 B 淋巴細胞增長及分化的酶而發(fā)揮作用。“今天的批準強調(diào)了開發(fā)藥物新適應癥的重要性，”FDA 藥物評價與研究中心血液及腫瘤產(chǎn)品辦公室主任、醫(yī)學博士 Pazdur 稱。“持續(xù)的研究已發(fā)現(xiàn)了依魯替尼新的用途?！?/div>
FDA 最初于 2013 年 11 月授予依魯替尼加速批準，用于先前接受過一種治療的套細胞淋巴瘤患者。2014 年 2 月，F(xiàn)DA 授予依魯替尼加速批準，用于先前有過治療的慢性淋巴細胞性白血病 (CLL) 患者，然后于 2014 年 7 月又批準其新適應癥，包括用于染色體 17 缺失的 CLL 患者的治療。
FDA 批準依魯替尼用于 WM 基于一項有 63 名先前有過治療的受試者參與的臨床研究。所有研究受試者每天接受這款藥物 420mg 劑量治療，直到疾病惡化或副作用變得無法忍受。結(jié)果顯示，62% 的受試者在治療后癌癥縮小（總有效率）。在研究時，應答持續(xù)時間從 2.8 個月到大約 18.8 個月。
這款藥物最常見的副作用是低血小板計數(shù)（血小板減少癥）、抗擊感染的白血細胞減少（嗜中性白血球減少癥）、腹瀉、低紅細胞計數(shù)（貧血）、精神不振（疲勞）、肌肉骨骼痛、瘀傷、惡心、上呼吸道感染和皮疹。衛(wèi)生保健專業(yè)人員該告知患者與依魯替尼使用相關的風險，包括出血、感染、心跳異常 (房顫)、發(fā)生新的癌癥(第二原發(fā)性惡性腫瘤)、治療后代謝紊亂 (腫瘤溶解綜合征) 及對胚胎毒性(胚胎 - 胎兒毒性)。
因申請該藥物的公司通過初步臨床證據(jù)證明依魯替尼與現(xiàn)有治療藥物相比可能提供一種實質(zhì)性改善；在該藥物上市申請?zhí)峤粫r，其有可能對一種嚴重疾病治療的安全性及有效性有明顯改善；以及這款藥物旨在治療一種罕見疾病，F(xiàn)DA 分別授予依魯替尼治療 WM 突破性治療藥物資格、優(yōu)先審評資格及孤兒藥資格。
與這款產(chǎn)品的處方藥申請者付費目標日期 2015 年 4 月 17 日相比，其新適應癥提前兩個多月獲得批準，處方藥申請者付費目標日期是 FDA 計劃完成該藥物申請審評的日期。依魯替尼由 Pharmacyclics 與楊森生物科技共同上市銷售。
文章推薦
20多萬
代理信息留言
20,000+
認證優(yōu)質(zhì)企業(yè)
超10萬
認證產(chǎn)品信息
