東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：總部位于北卡州德罕的小型制藥公司BioCryst Pharmaceuticals， Inc.于1月26日宣布，公司正在研制中的一種藥物BCX4161獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的快速通道藥物認(rèn)定。

    目前正在研制中的BCX4161是一種新型的選擇性血漿激肽釋放酶抑制劑，它由BioCryst發(fā)現(xiàn)，可用于治療遺傳性血管性水腫(HAE)。血管性水腫是一種罕見的遺傳性疾病，患者比例約為萬分之一到五萬分之一。該病致病基因名為C1-抑制劑(C1NH)。血管性水腫患者身體的多個(gè)部位會(huì)出現(xiàn)偶發(fā)性水腫，包括手、腳、面部和呼吸道。此外，患者通常還會(huì)出現(xiàn)因腸道水腫引發(fā)的腹部劇烈陣痛以及其他消化道癥狀。嚴(yán)重的呼吸道水腫可能會(huì)導(dǎo)致窒息死亡。

    BCX4161能夠抑制血漿激肽釋放酶，并藉此抑制緩激肽的生成。緩激肽是導(dǎo)致血管性水腫患者出現(xiàn)急性水腫的中介物。當(dāng)前的治療方法包括精制C1抑制劑濃縮物(Cinryze、Berinert或Ruconest)、激肽釋放酶抑制劑艾卡拉肽(Ecallantide)和緩激肽B2受體拮抗物艾替班特(Icatibant)。這些藥物通過靜脈或皮下注射方式給藥，會(huì)帶來多種不良反應(yīng)。BCX4161是作為口服藥而研制的，該藥有望大幅改善血管性水腫患者的治療效果及其生活質(zhì)量。