諾華將使用基因編輯技術開發(fā)下一代藥物

發(fā)布日期：2015-01-14 | 瀏覽次數(shù)：

東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：諾華將深入開發(fā)基因為基礎的藥物，它與兩家美國生物技術公司簽訂了協(xié)議，獲得了強大的新型基因組編輯技術。

這家瑞士制藥商與非上市公司 Intellia 治療和 Caribou 生物科學公司達成了協(xié)議，表明了諾華對 CRISPR 技術潛力的信心，該技術可以用于制造新藥物和作為一種研究工具使用。

CRISPR，即成簇的、規(guī)律間隔的短回文重復序列，使科學家能夠準確高效地編輯所選細胞的基因。由于該技術被提名諾貝爾獎，這兩年迅速興起吸引了極大的注意力。

雖然目前的基因治療方法能夠向受影響的細胞添加基因，但 CRISPR 更增加了一種可能性，即在實驗室中校正那些細胞的基因缺陷，并送回到患者體內(nèi)。

把新技術轉變成新的治療方法會需要許多年的時間，但諾華決定在實驗室研究中采用該技術其實是一次重要的支持行為，因為按銷售額該公司是世界上最大的制藥商。

最近該公司在內(nèi)部建立了一個細胞和基因治療部門，這也是標志著這家瑞士集團有意成為新興領域的前沿領導者。

諾華生物醫(yī)學研究所（NIBR）的負責人 Fishman 表示，基因組編輯技術可以打開藥物研發(fā)的一個新的分支，治療由基因缺陷造成的疾病。

他稱，“在 NIBR 的科學項目中，我們已經(jīng)領略了 CRISPR 工具的力量，現(xiàn)在是時候去探索如何把這項強大的技術安全得應用于診所。”

與 Intellia 這筆交易使諾華公司獲得嵌合抗原受體 T 細胞（CARTs）的獨家研發(fā)權利，并有權為編輯后的造血干細胞開發(fā)一定數(shù)量的靶。

CARTs 可以改變患者的免疫細胞從而識別并消滅癌變細胞，雖然有一些競爭對手，但諾華公司仍是 CARTs 研發(fā)的領頭羊，競爭對手包括輝瑞和一些生物技術公司，包括股市新貴 Juno，都在爭相努力。

諾華與 Caribou 的合作是獨家的，側重于利用 CRISPR 作為藥物發(fā)現(xiàn)的研究工具。

諾華公司表示，作為交易的一部分，它正在獲得 Caribou 的股份，并提高其對 Intellia 股權投資。諾華在三個月前開始投資 Intellia（由阿特拉斯風投初次投資）和 Caribou。截止 1 月 7 日該公司還沒有披露財務細節(jié)。

更多資訊請點擊：基因編輯真的能治療疾病嗎？

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