東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：以色列的 BrainStorm 細(xì)胞治療公司表示，其成體干細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的臨床試驗(yàn)最終結(jié)果為陽(yáng)性，大多數(shù)患者表現(xiàn)出疾病發(fā)展速度減緩。
根據(jù) ALS 協(xié)會(huì)消息，在美國(guó)每年有 5600 人被診斷出患有神經(jīng)退行性疾病，其中包括嚴(yán)重殘疾的英國(guó)物理學(xué)家斯蒂芬·霍金。
中間階段 2a 期試驗(yàn)中涉及 14 例 ALS（也被稱為盧伽雷氏病）患者，以單劑量給以名為 NurOwn 的干細(xì)胞藥物，試驗(yàn)在耶路撒冷哈達(dá)薩醫(yī)療中心進(jìn)行。
“臨床試驗(yàn)中幾乎所有的受試者有 NurOwn 療效，”該公司于 1 月 5 日表示。
隨訪 3 個(gè)月或以上的 12 例患者中，92% 經(jīng)歷了疾病進(jìn)展的改善。BrainStorm 稱，NurOwn 在兩個(gè)不同的參數(shù)上顯示出減緩 ALS 的進(jìn)展，并且該藥物對(duì)肺功能下降速度有巨大影響。
該公司也正在開(kāi)發(fā)干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥和帕金森氏癥，根據(jù)試驗(yàn)結(jié)果的預(yù)期，過(guò)去兩個(gè)交易日該公司在納斯達(dá)克股份上漲了兩倍。在過(guò)去的一年中，公司股價(jià)總共翻了 3 番，1 月 2 日?qǐng)?bào)收 7.50 美元。
10 月份美國(guó)食品和藥物管理局指定 NurOwn 進(jìn)入“快速審核通道”用于治療 ALS。
BrainStorm 首席執(zhí)行官 Fiorino 指出，“我們觀察到不僅是兩個(gè)不同的參數(shù)顯示 ALS 進(jìn)展的減慢，而且受試者的病情長(zhǎng)期穩(wěn)定甚至改善，這些都只是用單劑量的 NurOwn 就可以實(shí)現(xiàn)。”
BrainStorm 同時(shí)正在美國(guó)的三個(gè)站點(diǎn)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，計(jì)劃將在未來(lái)的幾個(gè)月內(nèi)進(jìn)行下一階段研究，以觀察增加用藥是否可以擴(kuò)大療效。
