東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：自 2012 年以來，我一直在挑選每年批準的最重要新藥。每次總是難以確定，但今年勝出的兩款藥物非常類似，以致我認為給其中的任何一款藥物優(yōu)勢我都認為是不公平的。兩款藥物是來自默沙東的 Keytruda 及來自百時美施貴寶的 Opdivo。

    暫且忘記它們繁瑣的名字。這兩款藥物代表了腫瘤領域的一個突破，它們能解鎖免疫系統(tǒng)作為一種武器對腫瘤細胞進行攻擊。這兩款藥物可阻斷白細胞表面上一種“程序性細胞死亡受體”。癌細胞通?？衫眠@些受體來阻止白細胞殺死它們。

    這兩款藥物可使對其它治療藥物失敗的黑色素瘤患者的腫瘤縮小 20%-40%。這些患者中 5%-10% 的人其腫瘤縮小可持續(xù) 6 個月以上。

    未來潛力

    但這些藥物真正的潛力將會隨著它們用于黑色素瘤及其它癌癥而顯示出來。Keytruda 首先于 9 月份獲得批準。Opdivo 隨后三個月獲得批準。但百時美施貴寶正在進一步前進，該公司趕在其它黑色素瘤藥物之前完成了測試 Opdivo 的研究。投資銀行的一些分析師稱，這可能為百時美施貴寶帶來優(yōu)勢。此外，人們預測兩款藥物中每款藥物未來幾年的銷售額會達到 30 億美元。

   明年，有關兩款藥物在非小細胞肺癌方面的應用會有更多信息。百時美施貴寶 Opdivo 用于這一適應癥的試驗備受關注，用于其它癌癥的研究也在進行中。其它制藥公司如羅氏及阿斯利康也在開發(fā)其自己的類似藥物。也有其它利用免疫系統(tǒng)的藥物讓醫(yī)生及研究人員感到興奮的。

    獲批藥物日益增多

    根據(jù) FDA 數(shù)字，該機構于 2014 年批準了 41 款藥物，高于 1996 年以來的任何一年。去年批準藥物數(shù)量是 2007 年批準數(shù)量的兩倍，當時的醫(yī)藥行業(yè)出現(xiàn)了多年來的干旱。

    大量新藥獲得批準對制公司來說是一個好兆頭，包括較小規(guī)模的研發(fā)許多新藥的生物技術公司。2014 年，NYSE ARCA 醫(yī)藥指數(shù)增長 15%，納斯達克 iShares 生物技術指數(shù)增長 35%，相比之下，標準普爾指數(shù) 500 增長 13%。

    來自吉利德科學的 Harvoni 成為首款用于丙型肝炎的單一膠囊劑藥物，來自艾伯維的競爭產(chǎn)品，日服一次的四藥復方制劑 Viekira Pak 也獲得批準。Sovaldi 是 Harvoni 中的一種最主要成分，這款藥物是 2013 年最重要的新藥。

    2014 年獲得批準的其它重要藥物有用于耐藥革蘭氏陰性細菌的新型抗生素 Zerbaxa，用于治療特發(fā)性肺纖維化的 Esbriet，來自安進用于治療 B 細胞急性淋巴母細胞性淋巴瘤 (ALL) 的 Blincyto。

    高昂費用

    所有這些創(chuàng)新正以高昂藥品價格為代價。制藥公司增加了產(chǎn)能，但它們也面臨升級的研發(fā)成本。它們也證明了令人吃驚的定價能力，使得藥品價格上升到一個十年前無法想像的水平。

    在使用 Keytruda 與 Opdivo 時，每位患者一年的花費為 15 萬美元。由于這兩款藥物相似，一些分析師想知道是否會發(fā)生類似丙型肝炎藥物的情形。吉利德對 Harvoni 的定價是每位患者每年為 9.5 萬美元，艾伯維對其競爭產(chǎn)品 Viekira Pak 的定價是每位患者每年為 8.3 萬美元，給出一個不是很大的折扣。但艾維與快捷藥方達成了協(xié)議，在很大程度上因快捷藥方把 Harvoni 排除，作為回報艾伯維給出了一個巨大的折扣，其 Viekira Pak 將會獲得巨大收益。

    在癌癥領域出現(xiàn)類似的情況可能比較困難。吉利德與艾伯維藥物基本被批準治療相同類型的患者?，F(xiàn)在 Keytruda 與 Opdivo 的確相同。但時過境遷，它們的批準可能基于不同患者人群的不同研究。如果那樣的話，藥物將是不可以相互替換的。而且最終可能意味著默沙東與百時美施貴寶均不愿給出大的價格折扣。這將是今年的事情。