東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：以下是來自第 56 屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上的報道。根據(jù)新的研究表明，新診斷為急性髓系白血?。ˋML）的年輕患者標(biāo)準(zhǔn)化療方案中加入索拉非尼（Sorafenib）可提高緩解率和無事件生存期。

使用索拉非尼的患者 3 年無事件生存率達 40%，相比安慰劑組 22%（P =0.013）。此外，索拉非尼治療組的中位無事件生存期以及無復(fù)發(fā)生存率都比安慰劑組更優(yōu)，分別為 21 個月 vs 9 個月和 58% vs 36%（P=0.017）。總生存期無提高。

牽頭項目研究的 Christoph R?llig 博士稱，這是酪氨酸激酶抑制劑在該類型白血病的隨機臨床試驗上首次獲得成效。他解釋說，這些高水平的數(shù)據(jù)說明了年輕患者使用索拉非尼的成效，最重要的是，現(xiàn)在有一項隨機試驗的證據(jù)。

索拉非尼是一種多重激酶抑制劑，可抑制多種導(dǎo)致 AML 發(fā)病的致癌激酶。以往多項研究和一些臨床試驗都表明索拉非尼治療 AML 有效，唯一的例外是一項研究調(diào)查發(fā)現(xiàn)，標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)和鞏固治療聯(lián)合索拉非尼治療對老年急性髓系白血病患者無益。但這些研究都不屬于隨機臨床試驗。

年輕的 AML 患者有較高的耐受性，Christoph R?llig 博士以及他的研究小組進行的隊列試驗發(fā)現(xiàn)，60 歲是用藥的分界點。

研究共納入新診斷的 AML276 例，年齡介于 18 和 60 歲。所有患者接受兩個療程的誘導(dǎo)治療和三個療程的高劑量阿糖胞鞏固治療。沒有獲得緩解的患者會接受劑量更高周期更長的誘導(dǎo)治療。中危組患者首先完全緩解會接受干細胞移植。至少，患者隨機接受索拉非尼或安慰劑的標(biāo)準(zhǔn)治療。

終點設(shè)為無事件生存。事件定義為誘導(dǎo)后不能達到完全緩解、復(fù)發(fā)或死亡。索拉非尼治療組 3 年總生存率優(yōu)于安慰劑組（63 % 和 56 %）。最常見不良反應(yīng)包括發(fā)燒（40 %）、感染（22 %）和出血事件（2%）。索拉非尼治療組出血、發(fā)燒、和手足綜合癥的風(fēng)險比安慰劑組高。其他不良反應(yīng)在兩組中無顯著差異?？傊?，索拉非尼聯(lián)合化療可用于年輕患者，可顯著提高無事件生存期。

會議主持人 David Steensma 博士稱，索拉非尼已經(jīng)用于治療復(fù)發(fā)性 / 難治性白血病。許多臨床醫(yī)生將其用于適應(yīng)癥之外，一些保險也覆蓋了該藥，這可能是因為該藥是 FDA 批準(zhǔn)使用藥。臨床上已有難治性疾病患者使用索拉非尼取得良好的效果，血常規(guī)恢復(fù)正常，毫無疑問，這是一個好藥！他指出，隨著長時間的隨訪總生存期受益會顯現(xiàn)出來。

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