東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀:美國監(jiān)管機(jī)構(gòu)已經(jīng)批準(zhǔn)了諾華公司和 Incyte 公司的 JAK1、2 抑制劑 Jakavi(ruxolitinib)用于真性紅細(xì)胞增多癥,使之成為美國首個特別批準(zhǔn)用于此癥的藥物。
真性紅細(xì)胞增多癥是一種慢性和不可治愈的病癥,特征為骨髓中紅血細(xì)胞過剩,這可能會導(dǎo)致脾腫,近皮膚表面出血和靜脈附件產(chǎn)生血凝塊(靜脈炎)。這種病癥也使患者中風(fēng)或心臟病發(fā)作的風(fēng)險增加。
Jakafi 獲得了孤兒藥的認(rèn)定,能夠抑制 Janus 相關(guān)激酶(JAK)1 和 2 發(fā)揮作用,JAK 酶參與調(diào)節(jié)血液和免疫功能。
美國食品和藥物管理局根據(jù)該藥物的臨床試驗數(shù)據(jù)給予批準(zhǔn),與一線治療藥物相比,Jakavi 無需抽血而能維持紅細(xì)胞量,減少患者脾臟大小,是無法進(jìn)行羥基脲化療患者的福音。
Jakavi 于 2011 年被 FDA 首次批準(zhǔn)用于治療骨髓纖維化,當(dāng)時普遍預(yù)計該藥物能一鳴驚人;該藥物現(xiàn)在也正在試驗治療胰腺癌。