東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：Puma 生物技術(shù)的一個(gè)乳腺癌實(shí)驗(yàn)性藥物預(yù)期非常良好，但研發(fā)進(jìn)展卻在走下坡路，計(jì)劃提交 FDA 審核的日程推遲了整整一年，導(dǎo)致外界對(duì)這款原來(lái)預(yù)期很有前景的藥物的疑慮不斷蔓延。

    今年夏天，Puma 公布了來(lái)那替尼后期試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)結(jié)果，該公司表示這個(gè) HER2 靶向治療乳腺癌藥物有望在明年上半年提交文件審核。雖然公司希望該藥物能夠變成未來(lái) HER2 陽(yáng)性乳腺癌早期患者的第二代藥物，但是該公司表示，這種期望被迫改變。

    而且該公司與 FDA 進(jìn)行會(huì)面后，得知需要提交臨床前致癌性研究的結(jié)果及相關(guān)的關(guān)鍵數(shù)據(jù)來(lái)支持其新的目標(biāo)，因此，Puma 公司表示，來(lái)那替尼的新藥申請(qǐng)將會(huì)被推遲到 2016 年第一季度 。

    12 月 2 日當(dāng) Puma 公布這則消息后，股價(jià)在數(shù)小時(shí)內(nèi)下跌 20%，投資人在分秒之間改變了投資戰(zhàn)略，這對(duì)于一種藥物來(lái)說(shuō)是令人不安的跡象，在過(guò)去數(shù)個(gè)月間該藥物已經(jīng)失去了昔日光彩。

    十一月的 2 期臨床研究中，來(lái)那替尼以羅氏公司的赫賽汀為對(duì)照，未能更好地延長(zhǎng)無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。Puma 表示，預(yù)計(jì)該藥物將無(wú)法達(dá)到其主要終點(diǎn)，因此刻意指出來(lái)那替尼能夠達(dá)到其次要終點(diǎn)，防止癌癥擴(kuò)散到中樞神經(jīng)系統(tǒng)。

    在今年 6 月，Puma 公布了來(lái)那替尼一項(xiàng) 3 期試驗(yàn)的結(jié)果，作為赫賽汀的輔助用藥，使 PFS 的改善提高 33%，使得該藥物一度成為公眾焦點(diǎn)。該公司的股票價(jià)值迅速連翻三倍，并促使預(yù)期銷(xiāo)售額超過(guò) 10 億美元。

    12 月 2 日的電話會(huì)議中，CEO Auerbach 表示，過(guò)去這些數(shù)據(jù)讓 Puma 相信需要修正對(duì)于來(lái)那替尼的期望值。當(dāng)時(shí)，該公司相信能提交必要的致癌性研究，包括在 2015 年 11 月提交該藥審批，Auerbach 表示。但是監(jiān)管機(jī)構(gòu)已經(jīng)告知 Puma，所有的結(jié)果需要在同一時(shí)間提交。

    然而，Auerbach 認(rèn)為，Puma 的遠(yuǎn)期目標(biāo)尋找來(lái)那替尼的合作伙伴或?qū)で笫召?gòu)交易，這次計(jì)劃延遲將對(duì)前景沒(méi)有影響，他告訴分析師。