東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：英國國家衛(wèi)生保健優(yōu)化研究所（NICE）于 11 月 26 日發(fā)布最終草案指南，推薦 NHS 對 Alexion 制藥 Soliris (eculizumab)用于非典型溶血性尿毒綜合征 (aHUS) 予以報銷。NICE 行政長官 Dillon 評論稱，“委員會接受 Soliris 是對 aHUS 管理的一次巨大轉(zhuǎn)變，可以認為是對這一高度未滿足醫(yī)療需求疾病的一次重大創(chuàng)新。”
但當草案于 9 月份發(fā)布時，Dillon 評論稱“這款藥物太貴，”每位成年患者第一年的治療成本估計有 34.02 萬英磅（53.6198 萬美元）。Dillon 補充稱，指南建議應(yīng)當只有在遇到重要情況時對 Soliris 進行資助，包括建立因臨床原因而開始及停止治療的規(guī)則。
據(jù) NICE 稱，aHUS 在英格蘭影響大約 200 人，每年有 20-30 人被確診患有這種疾病。NICE 預(yù)測，如果所有患有這種疾病的患者以 Soliris 進行治療，第一年的成本為 5780 萬英磅（9110 萬美元），第二年增加到 6250 萬英磅（9850 萬美元）。
NICE 指出，假定的情況是每年有 20 名新患者進行治療，同時現(xiàn)有患者繼續(xù)以每年 32.76 萬英磅進行維持治療。Dillon 評論稱，“英格蘭 NHS 及制藥公司應(yīng)該考慮可能存在的降低 Soliris 納入 NHS 成本的機會?！?/div>
Soliris 的最終指南有望于 2015 年 1 月發(fā)布，草案指南作為一個新的 NICE 項目正被予以評估，觀察用于非常罕見疾病的高度專業(yè)技術(shù)是否值得一個高的價格。
Alexion 研發(fā)主管 Mackay 評論這一決定時表示，此次推薦增加了其信心，罕見病藥物可以供患者獲取，對投資產(chǎn)生回報，特別是對公共醫(yī)療體系如 NHS。
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