東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：西方世界的第一種基因治療藥物將在德國(guó)上市，其 110 萬(wàn)歐元（約合 140 萬(wàn)美元）的定價(jià)創(chuàng)下了治療罕見(jiàn)病藥價(jià)的新紀(jì)錄。

    據(jù)報(bào)道，這種名為“Glybera”的藥物用于治療脂蛋白酯酶缺乏遺傳?。↙PLD）患者，由荷蘭生物科技公司 UniQure 研發(fā)制造，意大利凱西制藥集團(tuán)則是其市場(chǎng)合作伙伴。天價(jià)的 Glybera 則展現(xiàn)了單一治療如何修復(fù)缺陷基因，可能顛覆傳統(tǒng)的醫(yī)藥商業(yè)模式。

    天價(jià)

    經(jīng)過(guò) 25 年的實(shí)驗(yàn)和數(shù)次周折，基因治療終于通過(guò)轉(zhuǎn)移矯正基因到缺陷細(xì)胞的方法向患者拋出了生命線，但其高昂的價(jià)格對(duì)患者則是巨大的挑戰(zhàn)。

    2012 年 10 月，Glybera 在歐盟獲得了批準(zhǔn)，但上市日期卻拖延了兩年，用于跟蹤收集患者治療后長(zhǎng)達(dá) 6 年的隨訪數(shù)據(jù)，這些患者均滿(mǎn)足 Glybera 在歐盟的標(biāo)簽適應(yīng)癥要求。

    現(xiàn)在凱西公司已經(jīng)向德國(guó)聯(lián)邦聯(lián)合委員會(huì)（G-BA）提交了定價(jià)材料，2015 年 4 月底將發(fā)布該藥物的估價(jià)。藥品制造商認(rèn)為每瓶的零售價(jià)應(yīng)該在 5.3 萬(wàn)歐元，出廠價(jià)則定在 4.387 萬(wàn)歐元。

    在臨床試驗(yàn)中，一個(gè)平均體重在 62.5 公斤的、典型的 LPLD 患者需要 21 瓶 Glybera，進(jìn)行 42 次注射，如此算來(lái)，一個(gè)患者在該藥物上需要花費(fèi) 111 萬(wàn)歐元。在德國(guó)的藥品價(jià)格體系下，最終價(jià)格將享受 7% 的折扣。根據(jù)德國(guó)相關(guān)規(guī)定，新藥品上市價(jià)格的有效期為前 12 個(gè)月。

    一位凱西公司的發(fā)言人證實(shí)了上述上市價(jià)格?！邦A(yù)計(jì)首次用于商業(yè)治療將在 2015 年上半年?！彼a(bǔ)充稱(chēng)，該藥品最終價(jià)格將在 G-BA 作出結(jié)論后，經(jīng)過(guò)同法定醫(yī)療保險(xiǎn)基金的談判后才能確定。

    UniQure 將獲得銷(xiāo)售額 23%~30% 的凈提成，該公司稱(chēng)歐盟的定價(jià)是其合作伙伴凱西公司的事情，不過(guò) UniQure 計(jì)劃在 12 月 1 日于紐約的一個(gè)投資者會(huì)議上討論 Glybera 定價(jià)。

    基準(zhǔn)產(chǎn)品

    由于在整個(gè)歐洲只有 150~200 名患者可能符合使用 Glybera 的條件，即便該藥品價(jià)格很高，對(duì)醫(yī)保預(yù)算的影響將非常小，但該藥品仍然得到各界的密切關(guān)注，因?yàn)槠浔灰暈槲磥?lái)基因治療的一個(gè)基準(zhǔn)。

    目前，UniQure 也在尋求 Glybera 在美國(guó)獲批，并表示希望能在 2018 年順利通關(guān)。2004 年，中國(guó)成為首個(gè)批準(zhǔn)基因治療產(chǎn)品用作商業(yè)用途治療癌癥的國(guó)家，但此前歐美國(guó)家尚未批準(zhǔn)任何的基因治療，Glybera 是西方世界的首例。

    基因修復(fù)技術(shù)的支持者堅(jiān)持認(rèn)為它是一種劃算的治療方法，雖然成本高，但能永久治愈很多患者。

    至于 Glybera，凱西公司稱(chēng)，年化成本并不比其他罕見(jiàn)病中使用的一些昂貴的酶替代治療高，況且該藥物在至少 6 年中證明是有效的。Glybera 是利用一種無(wú)害改良病毒在注射入患者體內(nèi)后傳遞一個(gè)有效基因拷貝生成脂蛋白脂酶。

    目前，UniQure 也在針對(duì)血友病進(jìn)行基因治療研究，同時(shí)還在進(jìn)行一個(gè)關(guān)于心力衰竭研究的早期項(xiàng)目，一旦成功可能使得基因治療不僅僅局限于罕見(jiàn)病。

    有行業(yè)分析師預(yù)計(jì)，一旦試驗(yàn)成功，基因藥物治療能更多的常見(jiàn)病，成本也會(huì)更低，因?yàn)橹圃焐虘?yīng)該能夠從更大規(guī)模的患者群中收回研發(fā)投資。

    在基因治療市場(chǎng)中，UniQure 的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手包括 Spark Therapeutics 和藍(lán)鳥(niǎo)生物公司（Bluebird Bio）。本月 6 日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予 Spark Therapeutics 產(chǎn)品 SPK-RPE65 突破性療法地位，該藥品用于治療由于基因突變所導(dǎo)致的夜盲癥。藍(lán)鳥(niǎo)生物公司則致力于研發(fā)治療神經(jīng)系統(tǒng)和血液系統(tǒng)疾病的藥物。

    在過(guò)去的一年半中，藍(lán)鳥(niǎo)生物公司和 UniQure 先后在納斯達(dá)克成功上市，反應(yīng)出投資者對(duì)該領(lǐng)域興趣的日益濃厚。

    在全球主要的制藥公司中，今年拜耳公司宣布以 2.52 億美元的價(jià)格獲得 Dimension Therapeutics 公司治療血友病的基因療法項(xiàng)目，諾華則在近期剛剛成立一個(gè)細(xì)胞和基因治療部門(mén)。