東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：諾華公司相信，其新的腫瘤治療藥物對于有嚴重多發(fā)性骨髓瘤和血癌的患者會有強烈的改善。但首先，諾華公司必須向 FDA 獨立專家小組證明該藥物有能力在數(shù)月內(nèi)顯著延長生存期，并且這種優(yōu)勢勝過其安全風險。

    FDA 腫瘤藥物咨詢委員會在 11 月 06 日召開了會議并提前發(fā)布了文件，該機構(gòu)官員沒有給出多少評論，而是注重諾華公司 768 例 3 期臨床試驗的相關(guān)數(shù)據(jù)。在療效方面，使用由諾華的帕比司他，武田的萬珂和類固醇地塞米松組合的復(fù)方藥物相對單獨使用帕比司他能夠延長無進展生存期（PFS）3.9 個月，幫助患者延長近半年的壽命且沒有嚴重癥狀。

    但同時，帕比司他組的患者中 7% 的人死亡是源于非癌癥的并發(fā)癥，而其他組中這一比例僅為 3.5%，這些報告的并發(fā)癥狀包括骨髓抑制、出血、感染、胃腸道毒性和心臟毒性。

    因此 FDA 審查中的最大挑戰(zhàn)是如何證明藥物的優(yōu)秀療效大于其可能產(chǎn)生的嚴重風險。在本月 6 日的會議上，該小組投票決定是否批準帕比司他，如果獲得批準，諾華公司計劃以 Farydak 為商品名進入市場。

    回到藥物的療效數(shù)據(jù)上，F(xiàn)DA 審查員指出，帕比司他組許多患者的 PFS 結(jié)果由于數(shù)據(jù)不完整和缺少評估，還需要進行審查。一個獨立審查委員會表示，去掉的所有不完整數(shù)據(jù)，帕比司他組的 PFS 中值相對安慰劑組僅僅延長了 2.2 個月。另外，雖然對該藥物的次要終點，即整體存活率的評價還為時過早，但這項研究有趨勢顯示，至今帕比司他組的整體存活率中值為 33.6 個月，而安慰劑組為 30.4 個月，。

    該藥曾名為 LBH589，能夠阻斷去乙酰化酶的組蛋白和非組蛋白（簡稱的 HDAC 和 DAC），從而強烈抑制癌細胞直到細胞死亡，同時不會對健康細胞有損害。諾華公司認為這個“泛 DAC”抑制劑要勝過 Celgene 公司、Acetylon 制藥和 MorphoSys 公司的類似藥物。

    諾華的腫瘤事業(yè)部雄心勃勃地計劃在 2017 年推出 10 個產(chǎn)品，而帕比司他正是其中之一，這家瑞士制藥商還預(yù)期到 2018 年開發(fā)出 14 個新的產(chǎn)品。為此該公司已逐步加大了其研發(fā)投入，去年達到近 99 億，占其總收入的 17%。