東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：10月23日，美國 FDA 批準(zhǔn) Obizur[抗血友病因子（重組體），豬序列] 用于獲得性A型血友?。ǐ@得性因子 VIII [FVIII] 缺乏）成人患者出血發(fā)作治療。

  獲得性 A 型血友病是一種罕見但潛在危及生命的出血疾病，由體內(nèi)產(chǎn)生直接對抗人體自身 FVIII 的抗體（免疫系統(tǒng)蛋白）引起，因子 FVIII 是一種對血液凝結(jié)非常重要的蛋白。當(dāng) FVIII 被這些抗體滅活時(shí)，人的血液就不能正常凝結(jié)，導(dǎo)致失血過多，這種失血可自然而然發(fā)生或出現(xiàn)在損傷或手術(shù)后。

  與遺傳性血友病不一樣，獲得性 A 型血友病不是一種遺傳性疾病，它對男女均有影響。獲得性 A 型血友病的發(fā)展與其它條件或健康狀態(tài)相關(guān)，如妊娠、癌癥或某些藥物使用。然而，在大約一半的病例中，找不到根本病因。這種疾病的診斷可能比較困難，出血的嚴(yán)重性可能會(huì)使治療面臨挑戰(zhàn)。

  “這款產(chǎn)品的批準(zhǔn)為患有這種罕見疾病的患者提供了一種重要的治療選擇，”FDA 生物制劑評(píng)價(jià)與研究中心主任、醫(yī)學(xué)博士 Midthun 稱。Obizur 含有一種重組豬 FVIII 類似物。使用豬 FVIII 是因?yàn)樗阋耘c人 FVIII 相似，可以在血液凝結(jié)中產(chǎn)生效果，但它不太可能受到獲得性 A 型血友病患者體內(nèi)存在的對抗人 FVIII 抗體的影響。

  Obizur 的安全性及有效性在有 29 名獲得性 A 型血友病患者參與的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中得到評(píng)價(jià)，試驗(yàn)中這些患者接受 Obizur 治療其嚴(yán)重出血發(fā)作。試驗(yàn)證明了 Obizur 在出血發(fā)作治療中的有效性。試驗(yàn)未證實(shí)有安全性問題。Obizur 獲得 FDA 孤兒藥資格，因?yàn)檫@款藥物旨在用于一種罕見疾病或病癥治療。Obizur 由加州西湖村的百特醫(yī)療保健公司生產(chǎn)。