東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：FDA 對 NPS 制藥孤兒藥物推遲做出最終決定，這使得這款備受關(guān)注藥物的命運再次被延遲。NPS 稱 FDA 此前已將這款藥物的審評延長了三個月，F(xiàn)DA 將花費時間來審查該公司 Natpara 的數(shù)據(jù)，Natpara 是一款用于治療罕見內(nèi)分泌疾病甲狀旁腺功能減退的藥物。
FDA 要求 NPS 提交一項必要的計劃，用以評價這款藥物批準后的安全性，但重要的是 FDA 未要求進行一步的臨床試驗。這一消息使 NPS 股票于 10 月 24 日上市前的交易中下跌約 5%，這反應(yīng)了投資者擔(dān)心這款藥物最終會附帶制約銷售的限制條件甚或其批準被徹底拒絕。但該公司未改變其對 Natpara 潛能的看法，CEO Nader 如此表示。
“我們繼續(xù)與 FDA 密切合作，以完成我們 Natpara 的生物制劑許可申請，我們目前非常重視與 FDA 富有成效的合作，”Nader 在一份聲 明中稱?！拔覀兝^續(xù)推進我們的商業(yè)準備活動，并正在規(guī)劃 Natpara 于 2015 年第二季度的市場投放?！?/div>
到目前為止，Natpara 在監(jiān)管審評中經(jīng)歷了一些曲折，F(xiàn)DA 審評人員對用于確定該藥物臨床有效性所采用的生物標志物存有爭議。上個月，F(xiàn)DA 一個顧問小組以 8 比 5 的投票結(jié)果支持批準這款藥物，但對這款藥物導(dǎo)致毫無意義的骨密度增加及在降低患者尿鈣方面未勝過安慰劑表示擔(dān)憂。
但 NPS 仍看好這款藥物的前景，該公司認為它能夠推出這款孤兒藥，計劃運用同 Gattex 一樣的商業(yè)策略，Gattex 是一款罕見病治療藥物，該藥物在市場上日益活躍。
Natpara 可取代人甲狀旁腺激素 1-84，這種激素在甲狀旁腺功能減退患者體內(nèi)分泌不足。該公司表示，低激素水平導(dǎo)致鈣缺乏和維生素 D 轉(zhuǎn)化困難，由此會激發(fā)一些并發(fā)癥，包括感覺異常、肌肉疼痛、骨密度問題及嚴重情況下導(dǎo)致心律失常。
據(jù)美國國家生物技術(shù)信息中心提供的信息，甲狀旁腺功能減退影響大約 6 萬美國民眾，目前尚無獲批用于根治這一疾病的治療藥物。
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