據(jù) 2014 年美國神經(jīng)病學協(xié)會 (ANA) 年會上發(fā)布的一項研究顯示，磷酸阿米吡啶 (Firdapse) 用于蘭伯特 - 伊頓肌無力綜合征 (LEMS) 治療有效。LEMS 最常見的表現(xiàn)是肌無力，容易疲勞，可導致行走及爬樓梯困難。當肌無力涉及呼吸肌時，LEMS 可對生命產(chǎn)生威脅，并且多達 50% 的 LEMS 患者患有非小細胞肺癌。

   對于目前的這項研究，38 名確診患有 LEMS 的患者每天接受 30-80mg 磷酸阿米吡啶（每次 10-20mg，每天 3 或 4 次）進行治療，至少治療 91 天。有一半的患者在 7 天內(nèi)逐漸減少磷酸阿米吡啶用量，接著是 7 天的安慰劑治療，另有一半患者仍然使用磷酸阿米吡啶治療。

試驗的主要療效指標是肌肉力量的定量檢查（重癥肌無力定量得分 [QMG]）和受試者總體印象 (SGI)，結(jié)果顯示安慰劑組患者與繼續(xù)使用磷酸阿米吡啶的患者相比，兩項療效指標評分有更大程度的惡化。

從初始治療到第 14 天，安慰劑組患者平均 QMG 評分增加到 2.2。相比之下，磷酸阿米吡啶治療組 QMG 評分僅為 0.4。此外，在 SGI 評分中，當由磷酸阿米吡啶治療切換到安慰劑治療期間，患者報告的滿意度評分下降 2.6 分，相比之下，磷酸阿米吡啶治療組滿意度評分下降 0.8 分。

“在接受安慰劑治療時患者疾病的惡化評價是實質(zhì)性的變化，這種變化被認為在臨床上有統(tǒng)計意義，”作者在他們的報告中如此寫道。未見報道有與藥物治療相關(guān)的嚴重不良事件。副作用被描述為溫和，主要是感覺異常和感染。這項研究的資金由 Catalyst Pharmaceutical Partners 公司提供。