近日發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的兩項(xiàng)早期研究結(jié)果顯示，在接受諾華試驗(yàn)性嵌合抗原受體 (CAR) 藥物 CTL019 治療的復(fù)發(fā) / 難治性急性淋巴細(xì)胞白血病 (ALL) 兒科及成年患者中，有 90% 的人經(jīng)歷了完全緩解。“這些中期結(jié)果增加了 CTL019 作為一種拯救生命的治療藥物用于復(fù)發(fā) / 難治性 ALL 患者的可能性，”諾華細(xì)胞及基因治療部門全球主管 Azam 評(píng)論稱。

   在研究中，30 名成年及兒科 ALL 患者經(jīng)自體輸血接受 CTL019 治療，受試者對(duì)循環(huán) CTL019 T 細(xì)胞的響應(yīng)、毒性作用及擴(kuò)展和持久性受到監(jiān)測(cè)。在經(jīng)過(guò)平均 6 個(gè)月的隨訪后，試驗(yàn)還證明患者獲得 67% 的無(wú)事件生存期及 78% 的總生存期。

   結(jié)果顯示，在 27 名成功得到 CTL019 治療的患者中有 19 名患者經(jīng)歷了持續(xù)響應(yīng)，15 名患者未進(jìn)一步接受治療。研究作者 Grupp 稱，試驗(yàn)結(jié)果給出了“令人鼓舞”的信號(hào)，即細(xì)胞治療可能成為一種獨(dú)立的治療方式。Grupp 評(píng)論稱，“我們驚訝于試驗(yàn)產(chǎn)生的結(jié)果。在我們的狂熱夢(mèng)想中，我們沒(méi)想到它的效果會(huì)這樣好?！?/P>

   所有接受 CTL019 治療的患者作為對(duì)治療的反應(yīng)，均產(chǎn)生了細(xì)胞因子釋放綜合征，有 8 位患者的細(xì)胞因子釋放綜合征屬于嚴(yán)重。這種嚴(yán)重綜合征與輸液前較高的疾病負(fù)擔(dān)有關(guān)，它可以通過(guò)羅氏的托珠單抗得到有效治療。

   諾華表示，這次的試驗(yàn)結(jié)果基于之前披露的研究結(jié)果。去年 12 月份，該公司在美國(guó)血液學(xué)協(xié)會(huì) (ASH) 年會(huì)上發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，CTL019 用于 ALL 及慢性淋巴細(xì)胞性白血病與高響應(yīng)率相關(guān)。諾華計(jì)劃今年底在 ASH 會(huì)議上發(fā)布目前研究的其它數(shù)據(jù)。

   諾華在一項(xiàng)與賓夕法尼亞大學(xué)的協(xié)議中獲得 CTL019，該公司希望于 2016 年向 FDA 提交這款藥物的上市申請(qǐng)。分析師預(yù)測(cè)，這款藥物如果獲得批準(zhǔn)，其年銷售峰值有望達(dá)到 100 億美元，這款藥物今年 7 月份已獲得 FDA 突破性治療藥物資格。10 初，諾華在現(xiàn)有合作基礎(chǔ)上與 Oxford BioMedica 展開(kāi)進(jìn)一步合作，新的合作內(nèi)容包括生產(chǎn)表達(dá) CTL019 的慢病毒載體。

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