Isis 制藥啟動(dòng)了 ISIS-SMNrx 的一項(xiàng) 3 期試驗(yàn)，繼續(xù)將款用于治療罕見脊髓性肌萎縮癥的藥物往前推進(jìn)，而此時(shí)，其合作伙伴百健艾迪可以考慮是否冒險(xiǎn)介入這一項(xiàng)目。

   這款藥物是一種反義治療藥物，旨在提升蛋白質(zhì) SMN 的產(chǎn)生，SMN 的缺乏會(huì)危及負(fù)責(zé)肌肉生長與功能的神經(jīng)細(xì)胞，導(dǎo)致致命的脊髓性肌萎縮癥。該公司目前正在一項(xiàng) 3 期研究中招募大約 110 名患有脊髓性肌萎縮癥的嬰兒，計(jì)劃測試 ISIS-SMNrx 能在多大程度上改善生存期，該公司表示今年它正按計(jì)劃啟動(dòng)在年齡更大脊髓性肌萎縮癥兒童身上進(jìn)行的第二項(xiàng)后期試驗(yàn)。

   2012 年，該公司與百健艾迪簽訂了一項(xiàng) 2.99 億美元的協(xié)議，該協(xié)議包含了四種反義藥物，這款藥物就是其中之一。根據(jù)協(xié)議，Isis 進(jìn)行藥物發(fā)現(xiàn)及早期開發(fā)，而百健艾迪在這四款反義藥物到達(dá)某一開發(fā)階段時(shí)有權(quán)收購每一款藥物。對于 ISIS-SMNrx，截止期限是完成一項(xiàng) 3 期試驗(yàn)，留給百健艾迪大約 13 個(gè)月的時(shí)間來做決定。

   目前，Isis 正指向一項(xiàng) ISIS-SMNrx 開放標(biāo)簽 2 期研究的新數(shù)據(jù)，在這項(xiàng)研究中，以該藥物 6mg 劑量治療的嬰兒獲得平均 14 個(gè)月的無事件生存期，以該藥物 12mg 劑量治療的嬰兒在耐受任何并發(fā)癥之前獲得平均 11.6 個(gè)的生存期。據(jù) Isis 稱，未經(jīng)治療患者的平均無事件生存期為 10.5 個(gè)月，據(jù) Isis 稱。

   在今年初披露的 2 期結(jié)果中，這款孤兒藥有良好的耐受性，對肌肉功能有劑量依賴性，Isis 如此表示。在治療 9 個(gè)月時(shí)，依據(jù)亨墨斯密運(yùn)動(dòng)機(jī)能擴(kuò)展量表，以最高藥物劑量治療的患者其肌肉功能改善平均得分為 3.7 分，亨墨斯密運(yùn)動(dòng)機(jī)能擴(kuò)展量表用來檢測脊髓性肌萎縮癥患者的功能變化。

   “在整個(gè)不同的脊髓性肌萎縮癥患者人群中，包括患有該疾病的兒童及嬰兒，肌肉功能得分增加的一致性及量效和時(shí)效增加的一致性是令人鼓舞的，”Isis 高級副總 Bennett 在一份聲明中稱。“根據(jù)對 ISIS-SMNRx 治療嬰兒的分析，在其脊髓組織觀察到的 SMN 蛋白質(zhì)增加表明，ISIS-SMNRx 正在以預(yù)期的作用機(jī)制起作用?！?/P>