10 月 10 日，美國 FDA 批準(zhǔn) Harvoni（Ledipasvir 和 Sofosbuvir)用于治療慢性丙型肝炎毒 (HCV) 基因型 1 感染。Harvoni 是首款獲批用于治療慢性 HCV 基因型 1 感染的復(fù)方藥物。它也是首個獲批的不需要干擾素或利巴韋林的治療方案，干擾素和利巴韋林也是 FDA 批準(zhǔn)的用于治療慢性 HCV 感染的藥物。

   Harvoni 中的兩款藥物可干擾 HCV 增殖所需要的酶。Sofosbuvir 是一款之前被批準(zhǔn)的 HCV 藥物，以 Sovaldi 為商品名上市銷售。Harvoni 中還包含了一款新的藥物 Ledipasvir。

   “隨著丙型肝炎治療藥物的開發(fā)與批準(zhǔn)，我們正在改變美國丙型肝炎患者的治療范式，”FDA 藥物評價與研究中心抗微生物產(chǎn)品辦公室主任、醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生學(xué)碩士 Cox 表示稱。“直到去年，僅有的可供使用的丙型肝炎治療藥物需要使用干擾素和利巴韋林。目前，患者與衛(wèi)生保健專業(yè)人員有多種治療選擇，包括一款幫助簡化治療方案的復(fù)方藥物。”

   Harvoni 是過去一年 FDA 批準(zhǔn)的第三款慢性 HCV 感染治療藥物。FDA 于 2013 年 11 年批準(zhǔn) Simeprevir，于 2013 年 12 月批準(zhǔn) Sovaldi。丙型肝炎是一種病毒性疾病，可引起肝臟炎癥，導(dǎo)致肝功能下降或肝功能衰竭。大多數(shù) HCV 感染患者直到肝臟損傷變得明顯時才出現(xiàn)疾病癥狀，這可能需要幾十年。

   一些慢性 HCV 感染患者多年之后會發(fā)生疤痕和肝硬化，可導(dǎo)致并發(fā)癥，如出血、黃疸 (黃色眼睛或皮膚)、肝腹水、感染和肝癌。據(jù)美國疾病控制與預(yù)防中心提供的信息，大約有 320 萬美國人感染有 HCV，這些人沒有正常的治療，其中 15%-30% 的人將繼續(xù)發(fā)展成肝硬化。

   Harvoni 的有效性在 3 項臨床試驗中得到評價，試驗受試者為 1518 名之前未接受過感染治療或?qū)χ爸委煕]有響應(yīng)的患者，包括肝硬化患者。受試者在試驗中被隨機(jī)配給 Harvoni，添加或不添加利巴韋林。試驗旨在完成 12 周治療（持續(xù)病毒學(xué)響應(yīng)，或 SVR) 后，丙型肝炎病毒是否還能在血液中被檢測到，結(jié)果顯示受試者的 HCV 感染得到治愈。

   第一項試驗的受試者為之前未曾治療過的患者，在治療 8 周時，94% 的 Harvoni 治療患者獲得 SVR，在治療 12 周時，96% 的患者獲得 SVR。第二項試驗中，同樣為之前未曾治療過的有或沒有肝硬化的受試者，受試者在 12 周治療后獲得 SVR。

   第三項試驗是在之前治療過的有或沒有肝硬化受試者身上檢測 Harvoni 的有效性，在治療 12 周時，94% 的 Harvoni 治療患者獲得 SVR，在治療 24 周時，99% 的 Harvoni 治療患者獲得 SVR。在所有三項試驗中，利巴韋林未增加患者的響應(yīng)率。臨床試驗中，受試者最常報道的副作用是疲勞和頭疼。

   Harvoni 是第 7 款以突破性治療藥物資格獲得 FDA 批準(zhǔn)的藥物。如果臨床前證據(jù)顯示一款藥物與現(xiàn)有治療藥物相比，證明對嚴(yán)重或危及生命疾病患者有實質(zhì)性的改善，那么 FDA 可以根據(jù)申請者的請求指定這款藥物為突破性治療藥物。Harvoni 在 FDA 優(yōu)先審評計劃下完成審評，優(yōu)先審評為治療嚴(yán)重疾病及如果獲得批準(zhǔn)將在安全性及有效性上提供明顯改善的藥物提供一個加快的審評。

   Harvoni 和 Sovaldi 由位于加州福斯特城的吉利德上市銷售。Olysio 由位于新澤西州力登的楊森制藥上市銷售。