東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：醫(yī)藥招商借力生物技術(shù)發(fā)展，國(guó)外“孤兒藥”的研發(fā)效率已經(jīng)大幅提高。由于80%的罕見(jiàn)病都是遺傳病，隨著疾病相關(guān)生物學(xué)研究的深入，很多特異性作用靶點(diǎn)都有可能成為研發(fā)“孤兒藥”的突破口，生物技術(shù)的大量介入，為“孤兒藥”研發(fā)和市場(chǎng)快速擴(kuò)張帶來(lái)機(jī)遇，美國(guó)生物技術(shù)公司健贊因此被譽(yù)為“孤兒藥之王”。

    神威藥業(yè)集團(tuán)有限公司研究院院長(zhǎng)劉軍博等業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為，由于“孤兒藥”針對(duì)的病比較罕見(jiàn)，而我國(guó)還沒(méi)有建立針對(duì)孤兒藥發(fā)展的專門(mén)政策體系，因此目前在國(guó)內(nèi)開(kāi)發(fā)大規(guī)模孤兒藥研發(fā)還比較困難，綜合來(lái)看，產(chǎn)業(yè)發(fā)展需彌補(bǔ)三大缺失。

    一是建立“孤兒藥”研發(fā)公共平臺(tái)，完善基礎(chǔ)數(shù)據(jù)。相關(guān)部門(mén)應(yīng)引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)盡快明確罕見(jiàn)病和“孤兒藥”定義，構(gòu)建“孤兒藥”研發(fā)基礎(chǔ)平臺(tái)，借助醫(yī)改和發(fā)展移動(dòng)醫(yī)療的契機(jī)，建立統(tǒng)一的罕見(jiàn)病患者電子病例檔案，統(tǒng)計(jì)國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者類(lèi)別和人數(shù)，以便于“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)針對(duì)性選擇項(xiàng)目和為開(kāi)展臨床試驗(yàn)招募患者。

    二是大力促進(jìn)國(guó)內(nèi)醫(yī)藥招商企業(yè)與國(guó)際企業(yè)合作創(chuàng)新。創(chuàng)新和合作是全球藥業(yè)的趨勢(shì)，沒(méi)有創(chuàng)新就沒(méi)有新藥，就沒(méi)有仿制藥，目前許多企業(yè)出于短期視角考慮，主要做仿制藥，發(fā)展處于被動(dòng)。

    三是健全市場(chǎng)機(jī)制，調(diào)動(dòng)醫(yī)藥招商市場(chǎng)主體積極性凝聚產(chǎn)業(yè)發(fā)展動(dòng)力。一些業(yè)內(nèi)人士指出，目前整個(gè)國(guó)內(nèi)的藥物注冊(cè)體系、包括醫(yī)療體系，都不利于孤兒藥的發(fā)展，企業(yè)即便投入研發(fā)了，得到的利潤(rùn)也比較小，市場(chǎng)動(dòng)力不足。政府應(yīng)盡快制定我國(guó)的《罕見(jiàn)疾病防治法》，制訂罕見(jiàn)病管理和罕見(jiàn)病藥物管理制度；效仿國(guó)外法規(guī)授權(quán)“孤兒藥”擁有者附加的市場(chǎng)壟斷權(quán)、新藥定價(jià)、稅收優(yōu)惠政策等，打通市場(chǎng)機(jī)制。